Vifor Pharma meldet positive Ergebnisse der Phase-I-Studie für oralen Ferroportin-Inhibitor

Regulatory News:

Vifor Pharma freut sich, die positiven Ergebnisse der Phase-I-Studie für seinen oralen Ferroportin-Inhibitor bekannt zu geben. Die Studie mit gesunden Probanden dauerte neun Monate und wurde im Oktober 2018 abgeschlossen. Den Probanden wurden orale Einzeldosen VIT-2763 (Ferroportin-Inhibitor) von 5 mg bis 240 mg beziehungsweise mehrere Dosen von 60 mg bis 120 mg einmal oder zweimal täglich während 7 Tagen verabreicht.

Der Ferroportin-Inhibitor zeigte bei allen Probanden eine gute Verträglichkeit mit geringen bis moderaten Nebenwirkungen, die sich als vorübergehend und selbstlimitierend erwiesen. Das pharmakokinetische Profil beim Menschen zeigte eine dosislineare Exposition; im Anschluss an die Gabe war das Serumeisen reduziert und blieb bis zu 24 Stunden lang unter dem Baseline-Wert. Diese eisensenkende pharmakodynamische Wirkung deckt sich mit den Beobachtungen in präklinischen Modellen.

Aufgrund dieser positiven Phase-I-Resultate beabsichtigt Vifor Pharma, im zweiten Halbjahr 2019 mit einer Proof-of-Concept-Studie der Phase II zu beginnen. Dabei wird es sich um eine randomisierte und kontrollierte multinationale Phase-II-Studie an Patienten mit Beta-Thalassämie und dokumentierter Eisenüberladung handeln.

VIT-2763 ist ein oraler Inhibitor für Ferroportin, den einzigen in Säugern bekannten Eisentransporter, der für den Transport von Eisen von einem Zelltyp zum anderen unentbehrlich ist. Präklinische Modelle haben bereits gezeigt, dass VIT-2763 den Serumeisenspiegel in einem von der Dosierung abhängigen Ausmass¹ senkt.

Beta-Thalassämie ist eine vererbte seltene Blutkrankheit, bei der die Produktion von funktionellem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen verringert ist, was zu einem Sauerstoffmangel in zahlreichen Organen und potenziell zu einer Anämie führen kann. Patienten mit Beta-Thalassämie zeigen klassische Anämie-Symptome wie Müdigkeit, Schwäche und Kurzatmigkeit. Bei einer schweren Ausprägung können – sofern unbehandelt – lebensbedrohliche Komplikationen auftreten. Beta-Thalassämie-Patienten erhalten häufig Bluttransfusionen, die zu einem übermässigen Anstieg des Eisenspiegels im Körper (Eisenüberladung) führen kann. Die Behandlung mit VIT-2763 kann den Eisenstoffwechsel verbessern und die Produktion roter Blutkörperchen (Erythropoese) anregen.

Stefan Schulze, President of the Executive Committee und Chief Operating Officer der Vifor Pharma Gruppe, sagte: «VIT-2763 hat den Sprung von der präklinischen Phase zu Patientenstudien erfolgreich geschafft. Die Ergebnisse sind vielversprechend und bieten eine solide Basis für den weiteren Aufbau des Ferroportin-Inhibitor-Programms. Es handelt sich hierbei um ein neues oral zu verabreichendes Medikament zur Behandlung von Eisenüberladung mit dem Potenzial, die Behandlung von eisenbezogenen Krankheiten zu revolutionieren.»

Die Vifor Pharma Gruppe ist ein globales Pharmaunternehmen. Sie hat sich zum Ziel gesetzt, globale Marktführerin in den Bereichen Eisenmangel, Nephrologie und kardiorenale Therapien zu werden. Das Unternehmen ist der bevorzugte Partner für Pharmaprodukte und innovative, patientenorientierte Lösungen. Die Vifor Pharma Gruppe will Patienten mit schweren und chronischen Krankheiten auf der ganzen Welt dabei helfen, ein Leben in besserer Gesundheit zu führen. Das Unternehmen entwickelt, produziert und vermarktet pharmazeutische Produkte für eine optimale Patientenversorgung. Die Vifor Pharma Gruppe nimmt in allen ihren Kerngeschäften eine führende Position ein und besteht aus den folgenden Unternehmen: Vifor Pharma, Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma (ein gemeinsam mit Fresenius Medical Care geführtes Unternehmen), Relypsa und OM Pharma. Die Vifor Pharma Gruppe hat ihren Hauptsitz in der Schweiz und ist an der Schweizer Börse (SIX Swiss Exchange, VIFN, ISIN: CH0364749348) kotiert. Weitere Informationen finden Sie auf www.viforpharma.com.

Vifor Pharma, ein Unternehmen der Vifor Pharma Gruppe, ist eine der weltweit führenden Gesellschaften in der Erforschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von pharmazeutischen Produkten zur Behandlung von Eisenmangel. Das Unternehmen bietet zudem ein diversifiziertes Portfolio an verschreibungspflichtigen und rezeptfreien Medikamenten an. Vifor Pharma mit Managementstandort in Zürich, Schweiz, baut seine globale Präsenz laufend aus und verfügt über ein umfassendes, weltweites Netzwerk aus Tochtergesellschaften und Partnern. Weitere Informationen über Vifor Pharma finden Sie auf www.viforpharma.com.

Über VIT-2763
VIT-2763 ist ein von Vifor Pharma entwickelter «first in class» oraler Inhibitor von Ferroportin, dem einzigen in Säugern bekannten Eisentransporter. Ferroportin spielt eine Schlüsselrolle bei der Regulierung der Eisenaufnahme und -verteilung im Körper und damit bei der Kontrolle des Eisenspiegels im Blut. VIT-2763 bindet auf molekularer Ebene an Ferroportin und blockiert es, um zu verhindern, dass zu viel Eisen ins Blut freigesetzt wird. In präklinischen Studien verhinderte VIT-2763 in einem Thalasssämie-Krankheitsmodell bei Mäusen eine Eisenüberladung und führte zur Verbesserung von Anämie, ineffektiver Erythropoese und Splenomegalie. VIT-2763 hat potenziell die gleichen positiven Wirkungen bei Patienten mit ineffektiver Erythropoese und Eisenüberladung.¹

Beta-Thalassämie
Beta-Thalassämie ist eine heterogene, autosomal-rezessiv vererbte Anämie, bei der eine verminderte oder fehlende ß-Globinkettenbildung vorliegt. Der daraus entstehende relative Überschuss von ungebundenen a-Globinketten präzipitiert in den erythroiden Vorläufern im Knochenmark, woraufhin diese vorzeitig zugrunde gehen (ineffektive Erythropoese). Es gibt unterschiedliche phänotypische Ausprägungen der ß-Thalassämie: von der schweren transfusionsbedürftigen Thalassämie major bis zur milderen Form der Thalassämie intermedia.² Wenn eine Behandlung mittels Bluttransfusionen erwogen wird, ist das potenzielle Risiko einer Eisenüberladung zu bedenken.³

Literaturnachweis
¹ Manolova V, Flace A, Altermatt P et al. Ferroportin Inhibitors Improve Ineffective Erythropoeisis and Prevent Iron Loading in a Beta-Thalassemia Disease Model. BioIron Congress 2017; Abstract
² Danjou F, Anni F, Galanello R. Beta-thalassemia: from genotype to phenotype. Haematologica 2011;96:1573–753
³ Taher A, Vichinsky E, Musallam K et al. Guidelines for the Management of Non Transfusion Dependent Thalassemia (NTDT). 2ND EDITION Thalassemia International Federation. Publication No. 22; ISBN 978-9963-717-11-8

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