Pharnext meldet Einleitung der Phase-III-Erweiterungsstudie PLEO-CMT-FU des Medikaments PXT3003 zur Behandlung von Morbus Charcot-Marie-Tooth Typ 1A

Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA), ein französisches biopharmazeutisches Unternehmen, das ein fortschrittliches Produktportfolio im Bereich neurodegenerative Krankheiten entwickelt, meldete heute, dass die ersten beiden Patienten in die internationale Phase-III-Erweiterungsstudie PLEO-CMT-FU zu PXT3003 an der Universitätsklinik La Timone (Marseille, Frankreich) aufgenommen wurden. PXT3003 ist der führende Pharnext Produktkandidat PLEODRUG™ zur Behandlung von Patienten mit leichter bis mittelschwerer Form von Morbus Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT1A), einer seltenen und belastenden erblichen peripheren Neuropathie, für die noch keine befriedigenden zugelassenen Behandlungsformen bereitgestellt werden können.

Das klinische Phase-III-Programm von PXT3003 umfasst die beiden internationalen Studien:

• PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, fünfzehnmonatige Adaptivdesign-Phase-III-Zulassungsstudie, die im Dezember 2015 eingeleitet wurde. Im November 2016 empfahl das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) die Fortführung der PLEO-CMT-Studie, wie nach ihrer Überprüfung der Sicherheitsdaten von 100 Patienten geplant, die einen Behandlungszeitraum von mindestens drei Monaten abgeschlossen hatten. Die Rekrutierung wurde im Dezember 2016 mit 323 Patienten an 30 Standorten in Europa, den Vereinigten Staaten und Kanada abgeschlossen. Die Top-Line-Ergebnisse der Phase-III-Studie werden im zweiten Quartal 2018 erwartet. Diese Daten werden im Falle eines positiven Ergebnisses die Basis für einen Zulassungsantrag bei den Aufsichtsbehörden in Europa und den Vereinigten Staaten bilden.
• PLEO-CMT-FU ist eine multizentrische, neunmonatige, doppelt verblindete Phase-III-Folge- und Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003. Diese Studie wird Patienten einschließen, welche die laufende Phase-III-Studie PLEO-CMT abgeschlossen haben. Im Rahmen der PLEO-CMT Studie für PXT3003 randomisierte Patienten werden anschließend mit der zuvor zugeteilten Dosismenge an der PLEO-CMT-FU Studie teilnehmen, während diejenigen Patienten, die ein Placebo erhielten, randomisiert auf eine der beiden aktiven PXT3003-Dosierungen verteilt werden. Die Top-Line-Ergebnisse der Studie PLEO-CMT-FU werden im zweiten Quartal 2019 erwartet.

Pharnext plant die Beantragung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von PXT3003 in Europa und den Vereinigten Staaten im ersten Quartal des Jahres 2019. Die langfristigen Sicherheitsdaten aus der Studie PLEO-CMT-FU sollen anschließend bei den Aufsichtsbehörden im Verlauf der Überprüfung des Zulassungsantrags eingereicht werden. Die Marktzulassung von PXT3003 könnte dann wie geplant in der zweiten Jahreshälfte 2019 erfolgen.

PXT3003 ist ein oral verabreichtes synergistisches Kombinationspräparat aus (RS)-Baclofen, Naltrexon-Hydrochlorid und D-Sorbitol mit festgelegter geringer Dosierung, das mithilfe der Forschungs- und Entwicklungsplattform PLEOTHERAPY™ von Pharnext entwickelt wurde. Im Jahr 2014 erhielt PXT3003 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von CMT1A bei erwachsenen Patienten in Europa und den Vereinigten Staaten.
"Die Einleitung dieser zweiten internationalen Phase-III-Studie markiert einen bedeutenden Meilenstein im Rahmen des gesamten klinischen PXT3003-Entwicklungsprogramms, da sie darauf abzielt, das langfristige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von PXT3003 zu bestätigen", so Dr. René Goedkoop, M.D., Chief Medical Officer bei Pharnext. "Diese Weiterentwicklung unterstreicht erneut die Fähigkeit unseres klinischen Teams, fristgerecht zu liefern. Darüber hinaus bringt sie uns einen Schritt weiter auf unserem Weg zur Bereitstellung von PXT3003 als potenzielle Behandlungsoption für Patienten, die an CMT1A leiden. Für diese Erkrankung steht bis heute nämlich lediglich unterstützende Pflege zur Verfügung."

Über CMT1A
Morbus Charcot-Marie-Tooth (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer, peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT1A), die häufigste Art von CMT, ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen betroffen sind. Die für CMT1A verantwortliche genetische Mutation ist ein Duplikat der genetischen Kodierung PMP22 für ein peripheres Myelin-Protein. Die Überfunktion dieses Gens führt zu einer Schädigung der Nervenscheide (Myelin) und damit zur Fehlfunktion von Nerven, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Infolge der geschädigten peripheren Nerven leiden die Patienten an progressiver Muskelatrophie der Beine und Arme und damit einhergehenden Problemen beim Gehen und Laufen und mit der Balance sowie an anormalen Funktionen der Hand. CMT1A-Patienten sind in mindestens 5 Prozent der Fälle auf einen Rollstuhl angewiesen. Sie können ebenfalls an leichten bis mittelschweren sensorischen Störungen leiden. Erste Symptome treten gewöhnlich in der Jugend auf und entwickeln sich im Laufe des Lebens der Patienten weiter. Bis heute wurden noch keine heilenden Medikamente oder Medikamente zur Behandlung der Symptome zugelassen und die bis heute übliche Behandlung beschränkt sich auf unterstützende Pflege, wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio- und Beschäftigungstherapie oder Operationen.

Über die Phase-III-Studien PLEO-CMT und PLEO-CMT-FU
PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Zulassungsstudie, die im Dezember 2015 eingeleitet wurde. An ihr nehmen 323 Patienten mit leichter bis mittelschwerer CMT1A an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada teil. Die Diagnose von CMT1A wurde genetisch durch das Vorhandensein von PMP22-Genduplikation bestätigt. Pharnext wird über einen Zeitraum von 15 Monaten in parallelen Gruppen die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten, unterschiedlichen Dosierungen von PXT-3003 mit Placebos vergleichen. Die Wirksamkeit wird über den primären Endpunkt beurteilt: die Veränderung der ONLS-Scorewerte nach 12 und 15 Monaten Behandlungszeit, wobei die Verbesserung der Behinderung von Patienten durch PXT-3003 gemessen wird. Weitere sekundäre Wirksamkeitsendpunkte werden ebenfalls beurteilt, darunter funktionale und elektrophysiologische Endpunkte.
PLEO-CMT-FU PLEO-CMT-FU ist eine internationale, multizentrische, doppelt verblindete Phase-III-Folge- und Erweiterungsstudie, die über eine Dauer von neun Monaten durchgeführt wird und im März 2017 initiiert wurde. Das Ziel der Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003. Alle randomisierten Patienten, welche die laufende primäre PLEO-CMT Studie abgeschlossen haben (genauer gesagt, eine 15-monatige doppelt verblindete Behandlung mit PXT3003 in zwei aktiven Dosierungen oder Placebo), werden dazu eingeladen, die Therapie mit PXT3003 in der neun Monate dauernden Erweiterungsstudie fortzusetzen bzw. zu beginnen. Patienten, die in der ersten Studie PXT3003 erhalten hatten, werden in der PLEO-CMT-FU-Folgestudie bei gleichbleibender Dosierung weiterbehandelt. Die Patienten, die ein Placebo erhielten, werden randomisiert auf eine der beiden aktiven PXT3003-Dosierungen verteilt.
Weitere Informationen über die klinischen PLEO-CMT Studien finden Sie auf folgenden Webseiten (U.S. NIH ClinicalTrials.gov Webseite):
Für die PLEO-CMT Studie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759
Für die PLEO-CMT-FU Studie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03023540

Über Pharnext
Pharnext ist ein auf die fortgeschrittene klinische Entwicklung ausgerichtetes Biopharma-Unternehmen, das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern gegründet wurde, darunter Professor Daniel Cohen, ein Pionier auf dem Gebiet der modernen Genomik. Pharnext konzentriert sich auf neurodegenerative Erkrankungen und verfügt über zwei führende Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung: PXT3003 wird derzeit in einer internationalen Phase-III-Studie zu Morbus Charcot-Marie-Tooth (hereditäre motorisch-sensible Neuropathie) Typ 1A geprüft und genießt die Vorteile des Orphan-Drug-Status in Europa und den USA. PXT864 lieferte positive Phase-II-Ergebnisse bei Alzheimer-Erkrankungen. Pharnext ist Vorreiter eines neuen Paradigmas in der Arzneimittelforschung: PLEOTHERAPY™. Das Unternehmen ermittelt und entwickelt synergistische Kombinationen von neu positionierten, niedrigdosierten Arzneimitteln. Diese "Pleo-Medikamente" ("PLEODRUG") bieten mehrere wichtige Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und geistiges Eigentum, darunter mehrere bereits erteilte Patente zum Schutz der stofflichen Zusammensetzung (Composition-of-Matter). Das Unternehmen wird von einem internationalen Team erstklassiger Wissenschaftler unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext-Börse in Paris auf dem Alternext-Markt notiert (ISIN-Code: FR00111911287).

Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com

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