GNW-News: Actelion erwirbt Lizenzoption für Vamorolone von ReveraGen

Actelion erwirbt Lizenzoption für Vamorolone von ReveraGen

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Actelion erwirbt Lizenzoption für Vamorolone von ReveraGen

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Source: Globenewswire

Vamorolone, ein neuer Wirkstoff zur Behandlung von Muskeldystrophie Duchenne,

hat das Potential, Muskelfunktion und Mobilität der Patienten länger

aufrechtzuerhalten, ohne dabei einige der mit Glukokortikoid-Therapien

assoziierten Nebenwirkungen zu zeigen.

ALLSCHWIL, SCHWEIZ und ROCKVILLE (MD), USA - 3. November 2016 - Actelion Ltd

(SIX: ATLN) und ReveraGen BioPharma, Inc., ein privates Unternehmen, das

proprietäre therapeutische Produkte im Bereich der neuromuskulären und

entzündlichen Krankheiten erforscht und entwickelt, gaben heute den Abschluss

einer Vereinbarung bekannt. Im Rahmen dieser Vereinbarung erhält Actelion eine

Exklusivoption zur Einlizensierung des Leitkandidaten von ReveraGen, Vamorolone,

zur Behandlung von Muskeldystrophie Duchenne. Die Option kann in zwei

verschiedenen Entwicklungsphasen des Wirkstoffs ausgeübt werden.

Vamorolone ist ein neuartiger Wirkstoff mit dem Potential einer besseren

Erhaltung der Muskelfunktion und längeren Aufrechterhaltung der Mobilität, ohne

einige der mit den derzeit gebräuchlichen Kortikosteroiden assoziierten

Nebenwirkungen. Dies ist vor allem für sehr junge Patienten mit Muskeldystrophie

Duchenne bedeutsam, für die eine Kortikosteroid-Therapie aufgrund dieser

Nebenwirkungen - die Wachstumsstörungen und Immunsuppression einschliessen -

nicht angezeigt ist.

Dr. Jean-Paul Clozel, Chief Executive Officer von Actelion, kommentierte: "Wir

sind ausserordentlich beeindruckt von der Pionierarbeit, die Dr. Hoffman und

sein Team bei ReveraGen leisten, sowie von dem Engagement, mit dem

Patientenorganisationen die Entwicklung von Vamorolone unterstützen. Aufbauend

auf unserer wissenschaftlichen, regulatorischen und kommerziellen Expertise bei

der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten verfügt Actelion über

ideale Voraussetzungen, um die Entwicklung dieses neuen therapeutischen Ansatzes

zu unterstützen, zum Nutzen der von Muskeldystrophie Duchenne betroffenen Jungen

und der Menschen, die sie betreuen."

Eric Hoffman, Chief Executive Officer von ReveraGen, sagte: "Duchenne steht seit

vielen Jahren im Mittelpunkt unserer Arbeit, und wir haben jetzt die Chance, das

Fortschreiten dieser schrecklichen Krankheit zu verlangsamen. Das Projekt hat

bereits ungemein von breiter philanthropischer Unterstützung profitiert, und wir

sind über die Optionsvereinbarung sehr erfreut, welche die wissenschaftliche und

kommerzielle Kompetenz von Actelion an den Tisch bringt, durch die Vamorolone

Patienten mit Duchenne und ihre Familien rasch erreichen kann."

ReveraGen entwickelt Vamorolone in klinischen Studienprogrammen parallel in den

USA und in Europa. Die klinischen Studien der Phase I wurden Ende 2015

abgeschlossen - sie wurden im Rahmen von Venture-Philanthropy-Verträgen von

Organisationen wie der Muscular Dystrophy Association (USA), Joining Jack (UK),

Duchenne Research Fund (UK) und Duchenne Children's Trust (UK) finanziert.

Gegenwärtig läuft ein Programm der Phase IIa, das die Sicherheit und Wirksamkeit

von Vamorolone bei vier- bis siebenjährigen steroidnaiven Jungen mit Duchenne

untersucht, d.h. von Patienten, die noch nicht mit Prednison oder Deflazacort

behandelt wurden. Das klinische DMD-Programm wird in Zusammenarbeit zwischen

CINRG Group und Newcastle University (Kate Bushby und Michela Guglieri)

entwickelt und durchgeführt. Ein Programm der Phase IIb ist in Planung.

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ANMERKUNGEN FÜR HERAUSGEBER:

ÜBER DIE VEREINBARUNG

Actelion hat mit ReveraGen BioPharma, Inc., einer Gesellschaft nach dem Recht

des Staates Delaware, USA, eine Lizenz-, kooperative Entwicklungs- und

Kommerzialisierungsvereinbarung zur Erforschung und gemeinsamen Entwicklung von

Vamorolone, einem nicht-hormonalen Steroidmodulator primär zur Behandlung von

Muskeldystrophie Duchenne (DMD) abgeschlossen. Bislang hat Actelion insgesamt

USD 10 Millionen an ReveraGen gezahlt, welche als F&E-Ausgaben ausgewiesen

wurden. Gemäss der Vertragsbedingungen wird Actelion in den nächsten drei Jahren

auch F&E-Aktivitäten unterstützen, wobei der Höchstbetrag dafür bei USD 1

Million pro Jahr liegt. Weiterhin erwarb Actelion eine Option auf die globalen

Exklusivrechte zur Einlizensierung von Vamorolone zu einem beliebigen Zeitpunkt,

jedoch nicht später als nach Erhalt der Ergebnisse der IIb-Studie. Wenn die

Option ausgeübt wird, hat ReveraGen einen Anspruch auf Milestone-Zahlungen in

Höhe von USD 165 Millionen für die Indikation DMD, und auf weitere USD 190

Millionen für drei weitere Indikationen, abhängig vom Erreichen bestimmter

Meilensteine in den Bereichen F&E, Registrierung und Kommerzialisierung.

Desweiteren wird Actelion gestaffelte Lizenzgebühren im ein- bis zweistelligen

Bereich auf den Nettoumsatz von Vamorolone zahlen.

ÜBER VAMOROLONE

Vamorolone ist der erste am Menschen getestete steroidähnliche Wirkstoff, der

Anzeichen für eine effektive Separierung einer Anzahl von Untereigenschaften

(Sub-Properties) zeigt, wie sie von Kortikosterioden bekannt sind. Tiermodelle

weisen darauf hin, dass Vamorolone bestimmte mit der Wirksamkeit von

Kortikosteroiden verbundene Eigenschaften (insbesondere die antientzündliche

Wirkung) aufrechterhält und zusätzlich membranstabilisierende Eigenschaften

sowie Charakteristika von Mineralkortikoid-Rezeptor-Antagonisten aufweist. Dabei

ist Vamorolone nicht mit Wachstumsstörungen und Immunsuppression verbunden, den

Nebenwirkungen von Kortikosteroiden.

Die Behandlung mit Vamorolone im Frühstadium von DMD hat das Potential, die

Muskelfunktion besser aufrechtzuerhalten, als dies gegenwärtig geschieht, ohne

einige der Nebenwirkungen, welche die Behandlungsmöglichkeiten mit

Kortikosteroiden einschränken, vor allem bei sehr jungen Kindern.

Vamorolone hat sowohl in den USA als auch in Europa den Status als Orphan Drug

erhalten. ReveraGen entwickelt Vamorolone in parallelen klinischen

Studienprogrammen in den USA und in Europa. Die klinischen Studien der Phase I

wurden Ende 2015 abgeschlossen. Gegenwärtig läuft ein Programm der Phase IIa,

das die Sicherheit und Wirksamkeit von Vamorolone bei vier- bis siebenjährigen

steroidnaiven Jungen mit Duchenne untersucht, d.h. von Patienten, die noch nicht

mit Prednison oder Deflazacort behandelt wurden. Das klinische DMD-Programm wird

in Zusammenarbeit zwischen CINRG Group und Newcastle University (Kate Bushby und

Michela Guglieri) entwickelt und durchgeführt. Ein Programm der Phase IIb ist in

Planung.

ÜBER MUSKELDYSTROPHIE DUCHENNE (DMD)

Muskeldystrophie Duchenne ist eine schwerwiegende und aggressive genetische

Erkrankung, bei der ein progressiver Muskelabbau zu fortschreitender Schwäche,

Behinderung und frühem Tod führt. Ursache der Krankheit ist die Mutation eines

Gens, das Dystrophin kodiert - ein Protein, das eine entscheidende Rolle bei der

Aufrechterhaltung der normalen Muskelfunktion spielt. Das Fehlen von Dystrophin

hat eine verminderte Stabilität der Muskelzellmembran zur Folge. Auf diese Weise

können Muskelzellen leicht beschädigt werden und sterben ab.

Duchenne ist wie auch Hämophilie und die Rot-Grün-Schwäche eine X-verknüpfte

Krankheit. Da das Dystrophin-Gen auf dem X-Chromosom lokalisiert ist, von dem

Frauen zwei und Männer nur eines besitzen, haben Frauen einen "Backup", falls

eines der Gene beschädigt ist, und können noch ausreichend  Dystrophin zur

Erhaltung der Muskelfunktion produzieren. Frauen können jedoch Konduktorinnen

sein und das X-Chromosom mit dem mutierten Dystrophin-Gen an ihre Söhne

weitergeben, die abhängig von der Art der Mutation mit hoher Wahrscheinlichkeit

an Muskeldystrophie Duchenne oder Muskeldystrophie Becker-Kiener - einer

milderen, mit Duchenne verwandten Form der Muskeldystrophie - erkranken.

Es wird geschätzt, dass etwa eines von 3500 männlichen Neugeborenen von der

Krankheit betroffen ist. Jährlich treten weltweit 20.000 neue Fälle auf. Die

Krankheit manifestiert sich meistens in der frühen Kindheit,  mit verzögerten

motorischen Entwicklungsphasen. Im Alter von vier bis fünf Jahren werden

Mobilitäts- und Bewegungsprobleme wie Stürze oder Schwierigkeiten beim

Treppensteigen immer deutlicher. Mit abnehmender Muskelfunktion sind die

betroffenen Jungen zunehmend auf physische Unterstützung und ab einem Alter von

etwa sieben bis dreizehn Jahren auf den Rollstuhl angewiesen. Mit

fortschreitendem Krankheitsverlauf können auch Arm-, Brust- und Halsmuskeln

sowie der Herzmuskel und das Zwerchfell geschwächt werden. Im jungen

Erwachsenenalter führt die Krankheit zu einem vorzeitigen Tod, meist infolge von

Atem- oder Herzversagen aufgrund der extremen Muskelschwäche.

REVERAGEN BIOPHARMA, INC.

ReveraGen BioPharma, Inc., ist ein privates pharmazeutisches Unternehmen, das

2008 gegründet wurde und seinen Sitz in Rockville (MD), USA hat. Der einzige

Vermögenswert von ReveraGen, Vamorolone, ist ein proprietärer Wirkstoff für die

Behandlung von Muskeldystrophie Duchenne. Die Entwicklung von Vamorolone erfolgt

auf der Basis von Venture Philanthropy, in Zusammenarbeit mit staatlichen

Institutionen wie den US National Institutes of Health, der Europäischen

Gemeinschaft und internationalen Organisationen, einschliesslich der Foundation

to Eradicate Duchenne, Parent Project Muscular Dystrophy, Save our Sons und

anderen. Insgesamt wurden bis heute von Regierungsstellen und Interessengruppen

USD 20 Millionen zur Verfügung gestellt.

ACTELION LTD

Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf

die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für

Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie

(PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und

intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das

gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion verfügt zudem über behördlich

zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe

von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-

Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei

Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides vom Typ kutanes T-

Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2500

engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent,

darunter Europa, USA, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz des

Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.

Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Teil des Blue-Chip-Index

SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind

rechtlich geschützt.

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Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications

Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil

+41 61 565 62 62

http://www.actelion.com

ReveraGen BioPharma, Inc.:

Eric Hoffman

Chief Executive Officer

ReveraGen BioPharma, Inc., 155 Gibbs St, Suite 433, Rockville, MD, 20850

+001 301 762 7980

http://www.reveragen.com

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Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden

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zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der

Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten

und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die

effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie

erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten

zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser

Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die

effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten abweichen.

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Source: Actelion Pharmaceuticals Ltd via GlobeNewswire

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