GNW-News: Abeona Therapeutics erhält Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B

Abeona Therapeutics erhält Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B

NEW YORK und CLEVELAND, 20. Januar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) --

* ABO-101, das dritte AAV-Gentherapieprogramm von Abeona, erhält von der

Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Status

* Die Rekrutierung für klinische Studien beginnt voraussichtlich im zweiten

Quartal 2017

* In einer prospektiven Verlaufsstudie mit 25 Patienten wurde die

Ergebnismessung der Wirksamkeit festgelegt

* FDA hat bereits zuvor den Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Status

erteilt

Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im

Bereich der klinischen Forschung mit Schwerpunkt auf der Entwicklung von

Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erkrankungen, gab heute bekannt, dass

es vom Komittee für Orphan Drugs der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den

Orphan-Drug-Status (EMA/OD/226/16) für ABO-11 erhalten hat. ABO-11 ist das

Gentherapieprogramm von Abeona zur Behandlung von Kindern, die am Sanfilippo-

Syndrom Typ B (MPS IIIB) leiden. Das Sanfilippo-Syndrom ist eine seltene

autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die eine Abnahme der neurokognitiven

Funktionen, den Verlust der Sprache und den Verlust der Mobilität verursacht und

zum vorzeitigen Tod bei Kindern führt.

"Diese Zuerkennung baut auf unserem kommerziellen Portfolio an AAV-Gentherapien

auf, die von der FDA und EMA den Orphan-Drug-Status erhalten haben, und ist eine

wichtige Validierung für die wissenschaftliche und klinische Umsetzung dieser

Produkte für stark unterversorgte Patientengruppen", sagte Timothy J. Miller,

Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics Inc. "Das Erreichen dieses

Status wäre ohne die Mitwirkung von Dr. Doug McCarty und Dr. Haiyan Fu, Forscher

am Nationwide Children's Hospital, der Stop Sanfilippo Fundacion, der Fundacion

Sanfilippo B, der Red Sanfilippo Fundacion, der Sanfilippo Children's Research

Foundation, Ben's Dream, der Sanfilippo Medical Research Foundation, dem Team

Sanfilippo und der National MPS Society USA nicht möglich gewesen."

ABO-101 hat im Vorfeld bereits von der U.S. Food and Drug Administration (FDA)

den Orphan-Drug-Status in den USA sowie den Status "Rare Pediatric Disease"

(seltene pädiatrische Erkrankung) erhalten, der Voraussetzung für das PRV-

Verfahren (Priority Review Voucher, Zusage für zukünftiges beschleunigtes

Zulassungsverfahren der FDA) ist. Die FDA hat die Genehmigung zur Untersuchung

des neuen Arzneimittels (Investigational New Drug, IND) in einer klinischen

Phase-1/2-Studie erteilt. Die Rekrutierung für die Studie beginnt

voraussichtlich im zweiten Quartal 2017.

Über die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status durch die Europäische Union (EU):

Die Europäische Kommission erteilt den Orphan-Drug-Status, um Anreize für die

Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung, Prävention oder Diagnose seltener

Erkrankungen oder Leiden zu schaffen, von denen nicht mehr als 5 von 10.000

Personen in der Europäischen Union betroffen sind. Die Zuerkennung des Orphan-

Drug-Status bietet Abeona Anreize und Vorteile in der EU, darunter

Protokollunterstützung, niedrigere Gebühren und Marktwettbewerbsschutz, sobald

ABO-101 für die Behandlung von Patienten mit MPS IIIB zugelassen ist.

Über ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 ist die AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren)

Gentherapie des Unternehmens zur Erstanwendung am Menschen für die Behandlung

von MPS III (des Sanfilippo-Syndroms). Sie umfasst die einmalige intravenöse

Applikation einer normalen Kopie des Naglu-Gens in Zellen des zentralen

Nervensystems und der peripheren Organe mit dem Ziel, die Auswirkungen der

genetischen Defekte, die die Erkrankung auslösen, umzukehren. Nach einer

Einzeldosis von ABO-101 in präklinischen Sanfilippo-Modellen induzierte ABO-101

die Zellen im zentralen Nervensystem und den peripheren Organen zur Produktion

des fehlenden Enzyms und zum Abbau des zugrunde liegenden krankhaften

Zuckerspeichers (Glykosaminoglykane, GAG) in den Zellen. In präklinischen In-

vivo-Wirksamkeitsstudien zur Sanfilippo-Syndrom-Behandlung konnten funktionale

Vorteile nachgewiesen werden, die über mehrere Monate nach der Behandlung

anhielten. Eine Einzeldosis von ABO-101 erzielte eine deutlich normalisierte

Zell- und Organfunktion, beseitigte kognitive Störungen über mehrere Monate nach

der Arzneimittelverabreichung hinweg, erhöhte die neuromuskuläre Funktion und

normalisierte die Lebensdauer der Tiere mit MPS IIIB nach der Behandlung im

Vergleich zu den beobachteten unbehandelten Tieren. Diese Ergebnisse wurden bei

Untersuchungen in mehreren Labors erzielt, was darauf hindeutet, dass eine AAV-

Behandlung für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom geeignet sein könnte.

Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit von AAV-Gentherapien zur Behandlung des

Sanfilippo-Syndroms wurden vor kurzem in mehreren, von Experten geprüften

wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht.

Über das Sanfilippo-Syndrom (oder Mukopolysaccharidose): Mucopolysaccharidose

(MPS) Typ III (das Sanfilippo-Syndrom) ist eine Gruppe von vier vererbbaren

Erkrankungen, die jeweils auf einem Gendefekt beruhen. Die Gendefekte werden als

Subtyp A, B, C oder D unterschieden und verursachen Enzymdefekte, die zu einer

abnormen Speicherung von Glykosaminoglykanen (GAG oder Zucker) im Körpergewebe

führen. MPS III gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten, einer Gruppe von

seltenen erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen, die auf eine fehlerhafte

oder unzureichende Funktion der Lysosomen zurückzuführen sind.

Mukopolysaccharide (Glykosaminoglykane, GAG) sind lange Ketten von

Zuckermolekülen, die zum Aufbau von Bindegewebe im Körper dienen. In einem

kontinuierlichen Prozess im Körper werden verwendete Stoffe ersetzt und zum

Abbau aufgespalten. Kindern, die an MPS III leiden, fehlt Heparanase, ein

wichtiges Enzym für die Aufspaltung verwendeter Mucopolysaccharide. Die nur zum

Teil aufgespaltenen Mucopolysaccharide verbleiben in den Zellen im Körper und

führen zu fortschreitenden Schädigungen. Die vorherrschenden Symptome von MPS

III werden durch die Speicherung von GAG im zentralen Nervensystem,

einschließlich Gehirn und Rückenmark, und anderen Geweben verursacht, was zum

Abbau der kognitiven Fähigkeiten, motorischen Störungen bis hin zum Tod führen

kann. Es gibt keine Heilung für MPS III und die Behandlungen sind weitgehend

unterstützende Therapien.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im

Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche

Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona

gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um

AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des

Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101

(genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis

bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine

Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose

(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen

neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-

Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten

Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener

Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten

Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die

Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-

Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter

www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von

Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils

gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Hierzu gehört unter

anderem unsere Ansicht, dass die Zuerkennung durch die EMA eine wichtige

Validierung für die wissenschaftliche und klinische Umsetzung unserer Produkte

für stark unterversorgte Patientengruppen ist. Diese Aussagen unterliegen

zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende

Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit,

Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Fähigkeit, unsere klinische

Studien erfolgreich fortzuführen, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die

Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die Fähigkeit,

erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die

Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen

wirtschaftlichen Bedingungen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit

in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen

Berichten, die das Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde

SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das

Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung

enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um

Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser

Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen,

zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

Investorenkontakt:

Christine Silverstein

Vice President, Investor Relations

Abeona Therapeutics Inc.

+1 (212)-786-6212

csilverstein@abeonatherapeutics.com

Pressekontakt:

Andre'a Lucca

Vice President, Communications & Operations

Abeona Therapeutics Inc.

+1 (212)-786-6208

alucca@abeonatherapeutics.com

This announcement is distributed by Nasdaq Corporate Solutions on behalf of Nasdaq Corporate Solutions clients.

The issuer of this announcement warrants that they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein.

Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

http://abeonatherapeutics.com/