DGAP-News: Newron unterstützt internationalen Rare Disease Day(R) 2019

Newron unterstützt internationalen Rare Disease Day^(R) 2019

Internationale Studie zur Untersuchung der Krankheitslast ("Burden of Disease") von Rett-Syndrom für Patienten und Familien auf "Drug Repurposing for Rare Diseases Conference" von Findacure in Großbritannien vorgestellt

Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 28. Februar 2019 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron") (SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, freut sich, den diesjährigen Rare Disease Day^(R) zu unterstützen. Ziel des am 28. Februar stattfindenden Rare Disease Days (Tag der Seltenen Erkrankungen) ist es, das Bewusstsein für seltene Erkrankungen zu stärken und so den Zugang zu Therapien zu verbessern.

Als Teil des Engagements zugunsten von Patienten mit seltenen Krankheiten und ihren Angehörigen führt Newron in einem gemeinschaftlichen Projekt mit der Rett-Community weltweit erstmals eine internationale Studie zur Untersuchung der Krankheitslast ("Burden of Disease") durch. Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung und eine seltene Erkrankung ("Orphan Disease"), die vor allem Mädchen ab einem sehr jungen Alter betrifft. Diesen Patienten stehen aktuell keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung. Ziel der Studie ist es, Daten und Analysen zur Quantifizierung der physischen, emotionalen und finanziellen Belastungen durch das Rett-Syndrom bereitzustellen. Die Erkenntnisse werden zur Bereitstellung verbesserter Interventionsprogramme und -leistungen beitragen, die den Behandlungsprozess des Rett-Syndroms unterstützen sollen.

Außerdem unterstützt Newron nachdrücklich die Bedeutung des "Drug Repurposing", also bekannte Medikamente einem neuen Nutzen zuzuführen, für eine beschleunigte Entwicklung neuer Therapien für seltene Erkrankungen. Newrons Produktkandidat Sarizotan wurde ursprünglich für eine andere Indikation entwickelt und wird derzeit in der zulassungsrelevanten klinischen STARS-Studie (Sarizotan-Therapie für Apnoen bei Rett-Syndrom) getestet. Apnoen sind ein Hauptmerkmal des Rett-Syndroms, das bei etwa 70 Prozent der Patienten auftritt, wesentlich zu anderen Komorbiditäten beiträgt und zu einer verringerten Lebensqualität führt.

Findacure, eine wohltätige Organisation aus Großbritannien, unterstützt die Rare-Disease-Community in der Forschung und Entwicklung neuer Behandlungen und hat gestern in London die Drug Repurposing for Rare Diseases Conference veranstaltet. Auf der Konferenz diskutierten zwei führende Vertreter von Rett-Patientenorganisationen, Rachael Stevenson, CEO von Reverse Rett, und Becky Jenner, CEO von Rett UK, über Möglichkeiten, das Leben von Kindern und Erwachsenen mit Rett-Syndrom in Großbritannien zu verbessern. Sie sprachen auch über die Erfahrungen ihrer eigenen Töchter, die an der STARS-Studie von Newron in Großbritannien teilgenommen haben.

Dr. Richard Thompson, CEO von Findacure, sagte: "Drug Repurposing erlaubt uns die Nutzung bereits vorliegenden Wissens zu einem Arzneimittel und seiner Wirkung auf Menschen, um die Medikamentenforschung potentiell zu beschleunigen. Mehr als 7.000 seltene Erkrankungen sind bekannt, aber nur für 400 gibt eine zugelassene Therapie, es besteht also ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Erfolgreiches Drug Repurposing birgt erhebliches Potential des Zugangs zu einer Therapie für Patienten, die bisher wenig Hoffnung auf eine pharmazeutische Behandlung haben."

"Im Rahmen unseres Einsatzes für die Rett-Community arbeiten wir mit Pflegekräften, Patientenvertretern, Ärzten und Behörden zusammen, um zur Deckung der Bedürfnisse der Patienten beizutragen", sagt Dennis Dionne, Vice President of Commerical Affairs bei Newron Pharmaceuticals. "Wir sind stolz darauf, einen sinnvollen Beitrag zum Rare Disease Day zu leisten und die Patientenvertretungen zu unterstützen, die an der Verbesserung der Lebensqualität von Patienten und ihren Familien arbeiten."

Über den Rare Disease Day^(R)

Der Rare Disease Day findet jeweils am letzten Tag des Monats Februar statt, in diesem Jahr also am 28. Februar 2019. Ziel dieser Kampagne ist es, in der Bevölkerung sowie bei Entscheidungsträgern das Bewusstsein für seltene Krankheiten und deren Auswirkungen auf das Leben von Betroffenen zu stärken. Sie richtet sich primär an die breite Öffentlichkeit, aber auch an Politiker, öffentliche Institutionen, Branchenvertreter, Forscher, Gesundheitsspezialisten sowie an alle mit einem gesteigerten Interesse an seltenen Krankheiten. Die Kampagne startete ursprünglich als eine europäische Veranstaltung und entwickelte sich immer mehr zu einem weltweiten Event. Seit 2009 findet sie auch in den USA statt und in 2017 und 2018 beteiligten sich mehr als 90 Länder an der Initiative. Auf rarediseaseday.org finden Sie Informationen über die vielen tausend Veranstaltungen, die auf der ganzen Welt am letzten Tag im Februar stattfinden.

Über Rett Syndrome

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.
Weitere Informationen unter www.rettsyndrome.org.

STARS-Studie

Newron hat die Patientenrekrutierung für die STARS-Studie (Sarizotan-Therapie für Apnoen beim Rett-Syndrom), eine potentiell zulassungsrelevante klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die unter Atembeschwerden leiden, erfolgreich abgeschlossen. Als eines der Hauptsymptome von Rett können sich Atmungsstörungen auf den gesamten Körper eines Patienten auswirken und dabei zu verheerenden Beeinträchtigungen von biochemischen Prozessen, emotionaler Empfindsamkeit, der Blutzirkulation, Verdauung sowie atmungsrelevanter Strukturen des Muskelskeletts führen.

Über Newron Pharmaceuticals

Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in der EU, der Schweiz, den USA, Australien und Kanada für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com

Für weitere Informationen

Newron
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USA
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+1 617 374 8800, Ext. 112
psagan@lavoiehealthscience.com

Wichtige Hinweise
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