DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A.Az.

DGAP-News: Newron Pharmaceuticals gibt Design bekannt für potentiell zulassungsrelevante Studie mit Sarizotan für Patienten mit Rett-Syndrom, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung

DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A. / Schlagwort(e): Studie/Sonstiges Newron Pharmaceuticals gibt Design bekannt für potentiell zulassungsrelevante Studie mit Sarizotan für Patienten mit Rett-Syndrom, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung

28.10.2015 / 17:49

---------------------------------------------------------------------

Newron Pharmaceuticals gibt Design bekannt für potentiell zulassungsrelevante Studie mit Sarizotan für Patienten mit Rett-Syndrom, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung

Oktober steht ganz im Zeichen der Aufklärung über das Rett-Syndrom*

Update zur Priorisierung der frühen Pipeline

Mailand, Italien - 28. Oktober 2015 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron"), ein Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf innovativen Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen, hat heute das Studiendesign und die Details der als zulassungsrelevant geplanten ("pivotalen") Studie mit Sarizotan zur Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung, vorgelegt. Der Oktober steht ganz im Zeichen der Aufklärung über das Rett-Syndrom und Newron freut sich, eine mögliche Behandlungsoption für diese Erkrankung voranbringen und einen Beitrag zur Verbesserung der Lebensqualität dieser Patienten leisten zu können. Das Unternehmen hat darüber hinaus ein Update hinsichtlich der Priorisierung der frühen Pipeline bekannt gegeben.

Die geplante internationale Pivot-Studie mit Sarizotan ist eine doppelt verblindete, placebokontrollierte Wirksamkeitsstudie. Sie wurde auf der Grundlage ausführlicher Gespräche mit den Zulassungsbehörden in Europa, den USA und Kanada sowie nach Beratung mit einem internationalen Kreis von Fachärzten mit Spezialisierung auf das Rett-Syndrom und einer führenden Patientenvertretung (Rettsyndrome.com) konzipiert. "Mit der Entwicklung von Sarizotan verfolgt Newron das Ziel, die Hauptsymptome des Rett-Syndroms, wie Apnoe-Episoden, Hyperventilation und abnorme Herz- oder Hirnrhythmen zu lindern. Diese Symptome zählen zu den häufigsten Todesursachen der betroffenen Patienten", erklärte der Chief Medical Officer von Newron, Dr. Ravi Anand. "In der Vorbereitungsphase dieser klinischen Studie sind wir besonders motiviert durch die Ansicht der Rett-Syndrom-Spezialisten, wonach unsere präklinischen Daten darauf hindeuten, dass Sarizotan eine Besserung dieser besonders belastenden Symptome herbeiführen kann."

"Durch eine Linderung der Atemwegssymptome würden Patientinnen und Betreuer enorm profitieren. Dies würde die Lebensqualität verbessern und sekundäre kardiorespiratorische Komplikationen potenziell reduzieren, wodurch das Leben von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom verlängert werden könnte", erklärte der Neurologe Dr. Daniel Glaze, Professor am Baylor College of Medicine und Medizinischer Direktor des Blue Bird Circle Rett Center und des Texas Children's Sleep Center.

Die 24-wöchige Studie soll die Wirksamkeit (Atemfunktion), Sicherheit und Pharmakokinetik von zwei Gruppen, die jeweils eine Festdosis erhalten (5mg zweimal täglich oder 10mg zweimal täglich) im Vergleich zu Plazebo in anfänglich 90 Rett-Syndrom-Patientinnen im Alter von 13 Jahren und älter evaluieren. Nach 24 Wochen erhalten alle Patientinnen der Studie Sarizotan und nehmen an einer Verlängerungsstudie bis nach 48 Wochen mit mindestens 30 Patientinnen pro Gruppe teil. Die Atemfunktion wird mit dem BioRadio(TM) System zum häuslichen Monitoring gemessen. Primärer Endpunkt der Studie ist eine Verringerung der Zahl der Apnoe-Episoden.

Die Europäische Kommission und die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) haben Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms in diesem Jahr bereits den Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Krankheiten) Status erteilt. Im Fall einer behördlichen Zulassung wäre Sarizotan das erste Produkt, das Newron selbstständig vermarktet.

Darüber hinaus hat Newron seinen Review der frühphasigen Entwicklungsprogramme mit den Wirkstoffkandidaten sNN0031 und sNN0029 abgeschlossen und entschieden, beide Projekte einzustellen. Die Wirkstoffkandidaten werden über einen in Entwicklung befindlichen Katheter eines Fremdlieferanten direkt in das Gehirn eingebracht. Dieser Fremdanbieter hat im April/Mai 2015 in einer Konsensvereinbarung mit der FDA zugestimmt, dass dieser Katheter bis zur Lösung einiger zuvor aufgetretener Qualitätsmängel vorerst nicht vermarktet oder produziert werden darf. Dies hat Newron bereits am 15. September 2015 kommuniziert. Die von der FDA angesprochenen Fragen bezüglich des Qualitätssystems des externen Anbieters haben Newron veranlasst, weitere Screening-Aktivitäten, die operative Implantation dieses medizinischen Geräts sowie die Randomisierung von Patienten vorübergehend zu unterbrechen, um eine Nutzen-Risiko-Bewertung für sNN0029 durchführen zu können. Diese Analyse, zusammen mit den anhaltenden Verzögerungen und Informationen, wonach der Lieferant nicht in der Lage ist, neue Katheter als Ersatz der am 27. Februar 2016 ablaufenden gegenwärtigen Katheter herzustellen, haben Newron zu der Entscheidung gebracht, die Entwicklung beider Programme einzustellen. Das Unternehmen wird die Prüfärzte jetzt informieren und ihnen helfen, geeignete Lösungen für die noch in Behandlung befindlichen Patienten zu finden. Die Entscheidung wird zu einer Reorganisation von Newrons Standort in Schweden führen, von der bis zu sechs Mitarbeiter betroffen sind.

Über das Rett-Syndrom Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz beträgt eine von 10.000 bis eine von 20.000 Frauen. Zugelassene Therapien stehen bisher nicht zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patientinnen mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patientinnen liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patientinnen mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf. * Für weitere Informationen über das Rett-Syndrom und alle Veranstaltungen besuchen Sie bitte www.rettsyndrome.org.

Über Sarizotan Sarizotan, ein 5HT1A-Agonist und D2-Agonist/Antagonist, war in präklinischen Studien mit akuter und chronischer Dosierung mit einer 70- bis 85-prozentigen Reduzierung von Apnoe- und Hyperventilationsepisoden verbunden. Sarizotan wurde in präklinischen Prüfungen, bei denen seine toxikologischen Effekte und sein metabolisches Profil evaluiert wurden, vollständig charakterisiert, ohne dass signifikante Sicherheitsprobleme festgestellt wurden. Sarizotan wurde in früheren Studien mit mehr als 1.500 Probanden gut vertragen.

Über Newron Pharmaceuticals Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Sitz in Bresso bei Mailand, Italien. Die Vertriebszulassung in der EU für Xadago(R) (Safinamide) wurde von der Europäischen Kommission im Februar 2015 für die Behandlung der Parkinson-Krankheit erteilt, gefolgt von der Markteinführung im ersten Kernterritorium der EU, Deutschland, im Mai 2015. Der New-Drug-Application-(NDA)-Zulassungsantrag wurde von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA), wie Anfang März 2015 kommuniziert, akzeptiert. Im März 2014 hat Newrons Partner Zambon den Zulassungsantrag bei der Swissmedic eingereicht. Die Zambon Group besitzt die globalen Entwicklungs- und Vermarktungsrechte an Safinamide mit Ausnahme Japans und anderer Schlüsselregionen Asiens, für die Meiji Seika die entsprechenden Rechte besitzt. Zusätzliche Projekte von Newron konzentrieren sich auf vielversprechende Behandlungen von seltenen Erkrankungen und befinden sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung, darunter Sarizotan für das Rett-Syndrom, für das Newron den Orphan-Drug-Status in den USA und der EU erhielt und Ralfinamide für bestimmte seltene Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus NW-3509 als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. www.newron.com

Für weitere Informationen



Medien Investoren und Analysten Stefan Weber - CEO Stefan Weber - CEO Tel: +39 02 6103 46 26 Tel: +39 02 6103 46 30 Email: pr@newron.com Email: ir@newron.com

UK/Europa Julia Phillips FTI Consulting Tel: +44 (0)20 3727 1000

Schweiz Martin Meier-Pfister IRF Communications Tel: +41 43 244 81 40

Deutschland Deutschland Anne Hennecke Anne Hennecke MC Services AG MC Services AG Tel: +49 211 52925222 Tel: +49 211 52925222 Email: anne.hennecke@mc-services.eu Email: anne.hennecke@mc-services.eu

U.S. U.S. Kristina Coppola Donna LaVoie LaVoieHealthScience LaVoieHealthScience Tel: +1 617 374 8800, Ext. 105 Tel: + 1 617 374 8800, Ext. 108 Email: Email: kcoppola@lavoiehealthscience.com dlavoie@lavoiehealthscience.com





Important Notices This document contains forward-looking statements, including (without limitation) about (1) Newron's ability to develop and expand its business, successfully complete development of its current product candidates and current and future collaborations for the development and commercialisation of its product candidates and reduce costs (including staff costs), (2) the market for drugs to treat CNS diseases and pain conditions, (3) Newron's anticipated future revenues, capital expenditures and financial resources, and (4) assumptions underlying any such statements. In some cases these statements and assumptions can be identified by the fact that they use words such as "will", "anticipate", "estimate", "expect", "project", "intend", "plan", "believe", "target", and other words and terms of similar meaning. All statements, other than historical facts, contained herein regarding Newron's strategy, goals, plans, future financial position, projected revenues and costs and prospects are forward-looking statements.

By their very nature, such statements and assumptions involve inherent risks and uncertainties, both general and specific, and risks exist that predictions, forecasts, projections and other outcomes described, assumed or implied therein will not be achieved. Future events and actual results could differ materially from those set out in, contemplated by or underlying the forward-looking statements due to a number of important factors. These factors include (without limitation) (1) uncertainties in the discovery, development or marketing of products, including without limitation negative results of clinical trials or research projects or unexpected side effects, (2) delay or inability in obtaining regulatory approvals or bringing products to market, (3) future market acceptance of products, (4) loss of or inability to obtain adequate protection for intellectual property rights, (5) inability to raise additional funds, (6) success of existing and entry into future collaborations and licensing agreements, (7) litigation, (8) loss of key executive or other employees, (9) adverse publicity and news coverage, and (10) competition, regulatory, legislative and judicial developments or changes in market and/or overall economic conditions.

Newron may not actually achieve the plans, intentions or expectations disclosed in forward-looking statements and assumptions underlying any such statements may prove wrong. Investors should therefore not place undue reliance on them. There can be no assurance that actual results of Newron's research programmes, development activities, commercialisation plans, collaborations and operations will not differ materially from the expectations set out in such forward-looking statements or underlying assumptions.

Newron does not undertake any obligation to publicly up-date or revise forward looking statements except as may be required by applicable regulations of the SIX Swiss Exchange where the shares of Newron are listed.

This document does not contain or constitute an offer or invitation to purchase or subscribe for any securities of Newron and no part of it shall form the basis of or be relied upon in connection with any contract or commitment whatsoever.



---------------------------------------------------------------------

28.10.2015 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch DGAP - ein Service der EQS Group AG. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen. Medienarchiv unter http://www.dgap-medientreff.de und http://www.dgap.de

---------------------------------------------------------------------

406539 28.10.2015