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DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.P.A.: Newron erhält von FDA Orphan-Drug-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.P.A. / Schlagwort(e): Studienergebnisse Newron Pharmaceuticals S.P.A.: Newron erhält von FDA Orphan-Drug-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

14.07.2015 / 07:16

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Newron erhält von FDA Orphan-Drug-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

Mailand, Italien - 14. Juli 2015 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron"), ein Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt innovative Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen, hat von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für ihre neue chemische Substanz Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms den Orphan-Drug-Status erhalten. Newron hatte für den Wirkstoff bereits vor kurzem einen positiven Bescheid vom Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erhalten.

Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron, kommentierte: "Wir sind davon überzeugt, dass Sarizotan wesentliche Symptome des Rett-Syndroms verbessern könnte, namentlich die Apnoe-Phasen, Hyperventilation sowie das Anhalten des Atems. Die Verringerung der Atmungsbeschwerden dürfte die Lebensqualität der Patienten und des Pflegepersonals verbessern. In der Langzeitbehandlung könnte das Medikament zudem sekundäre kardiorespiratorische Komplikationen reduzieren und das Leben von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom verlängern. Newron befindet sich derzeit in fortgeschrittenen Gesprächen mit den Zulassungsbehörden in Europa, den USA und Kanada zum vorgeschlagenen klinischen Entwicklungsprogramm."

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, die in erster Linie Frauen mit einer geschätzten Häufigkeit von 1:10.000-20.000 betrifft. Zurzeit gibt es keine zugelassenen Therapien. Das Rett-Syndrom ist gekennzeichnet durch den Verlust der erworbenen Fein- und Grobmotorik; auch führt die Entwicklung einer neurologischen, kognitiven und vegetativen Funktionsstörung zum Verlust der Fähigkeit, den Alltag zu meistern, zu gehen oder zu kommunizieren. Zugleich führt das Rett-Syndrom zu einer geringeren Lebenserwartung. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom sind wahrscheinlich bedingt durch vielfache Herz-Kreislauf- und Atemrhythmusstörungen, die auf mangelnde Reife des Hirnstamms und auf Versagen des vegetativen Nervensystems zurückzuführen sind. Mehr als 95 Prozent dieser Patienten weisen eine Mutation im Gen MeCP2 auf. Bei rund 70 Prozent der Patienten treten im Verlauf ihres Lebens häufige Phasen von Atemstillstand, Hyperventilation oder Atmungsstörungen auf.

In präklinischen Studien zeigte Sarizotan, ein 5HT1A-Agonist und D2-Agonist/Antagonist, eine 70 - 85-prozentige Reduktion des Atemstillstands und der Hyperventilation, sowohl bei akuter als auch bei chronischer Dosierung. Sarizotan wurde in präklinischen Studien einer vollständigen Bewertung hinsichtlich toxikologischer Wirkung und Stoffwechselprofil unterzogen, ohne nennenswerte Bedenken bezüglich der Sicherheit.

Über das Orphan-Drug-Status-Programm Das Orphan-Drug-Programm bietet Arzneimitteln und Biologika den Status für seltene Leiden, die als sichere und effiziente Behandlung für diese Krankheiten angesehen werden oder zu deren Diagnose und Prävention eingesetzt werden können. Als solche werden in den USA Erkrankungen definiert, die weniger als 200.000 Menschen betreffen. Der Status für seltene Leiden berechtigt den Hersteller des Medikaments zur Nutzung verschiedener Entwicklungsanreize unter dem Orphan Drug Act (ODA) einschliesslich Steuererleichterungen für zertifizierte klinische Studien. Ein Zulassungsgesuch für ein verschreibungspflichtiges Medikament, das den Orphan-Drug-Status erhalten hat, unterliegt nicht den Zulassungsgebühren üblicher Medikamente. Über Newron Pharmaceuticals Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Sitz in Bresso bei Mailand, Italien. Die Vertriebszulassung in der EU für Xadago(R) (Safinamide) wurde im Februar 2015 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Behandlung der Parkinson-Krankheit erteilt, gefolgt von der Markteinführung im ersten Kernterritorium der EU, Deutschland, im Mai 2015. Der New-Drug-Application-(NDA)-Zulassungsantrag wurde von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) wie Anfang März kommuniziert, akzeptiert. Im März 2014 hat Newrons Vertriebspartner Zambon den Zulassungsantrag bei der Swissmedic eingereicht. Die Zambon Group besitzt die globalen Entwicklungs- und Vermarktungsrechte an Safinamide mit Ausnahme Japans und anderer Schlüsselregionen Asiens, für die Meiji Seika die Rechte besitzt. Zusätzliche Projekte von Newron konzentrieren sich auf vielversprechende Behandlungen von seltenen Erkrankungen und befinden sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung, darunter Sarizotan für das Rett-Syndrom, sNN0031 für die Parkinson-Patienten, die nicht mehr auf eine oral verabreichte Behandlung ansprechen sNN0029 für ALS und Ralfinamide für bestimmte seltene Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus NW-3509 als mögliche erste Add-on-Therapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. www.newron.com

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