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Actelion Pharmaceuticals Ltd / Actelions neuartiges Antibiotikum Cadazolid erhält Einstufung als Qualified Infectious Disease Product (QIDP-Status) zur Behandlung von Clostridium-difficile-assoziierter Diarrhoe durch die FDA . Verarbeitet und übermittelt durch Nasdaq OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ - 27. Februar 2014 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Cadazolid sowohl als Qualified Infectious Disease Product (QIDP) eingestuft als auch dem Fast-Track-Verfahren zur beschleunigten Entwicklung für die Behandlung von Clostridium-difficile-assoziierter Diarrhoe (CDAD) zugeteilt hat.

Die Einstufung von Cadazolid als QIDP durch die FDA bedeutet, dass Cadazolid - neben anderen Anreizen - nach erfolgreichem Abschluss des laufenden weltweiten Phase-III-Programms IMPACT innerhalb von neun Monaten ein beschleunigtes Verfahren bei der Bearbeitung von Zulassungsanträgen (Priority Review) durchlaufen würde. Die Zuordnung zum Fast-Track-Verfahren soll die Kommunikation und Zusammenarbeit zwischen FDA und Unternehmen im Verlauf der Entwicklung des Medikaments fördern.

Diese Einstufungen erfolgen auf der Grundlage des US-amerikanischen Generating Antibiotic Incentives Now (GAIN) Act aus dem Jahr 2012. Durch diese Verordnung werden mit gesetzgeberischen Mitteln Anreize für die Entwicklung neuer Antibiotika gegen schwere lebensbedrohliche Infektionen geschaffen.

Dr. Guy Braunstein, Leiter der Klinischen Entwicklung, kommentierte: "Clostridium-difficile-assoziierte Diarrhoe ist eine schwere und potenziell lebensbedrohliche Infektion. Es besteht ein grosser Bedarf an einem Antiobiotikum, das eine wirkungsvolle Behandlung von CDAD mit niedrigen Rezidivraten verbindet, insbesondere bei Infektionen, die durch hypervirulente Bakterienstämme verursacht werden. Die GAIN-Verordnung unterstreicht die Bedeutung von Forschung auf diesem Gebiet, und wir sind sehr froh über die Vorteile, die uns diese Einstufung von Cadazolid bieten wird."

ÜBER DAS IMPACT-PROGRAMM

IMPACT (International Multi-center Program Assessing Cadazolid Treatment) ist ein internationales multizentrisches Programm zur Untersuchung einer Cadazolid-Behandlung bei Patienten, die an Clostridium-difficile-assoziierter Diarrhoe (CDAD) leiden. Das Programm umfasst zwei Phase-III-Studien, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von Cadazolid (250 mg zweimal täglich über einen Zeitraum von zehn Tagen oral verabreicht) mit der von Vancomycin (125 mg viermal täglich über einen Zeitraum von zehn Tagen oral verabreicht) verglichen wird.

Die IMPACT-Studien sind darauf ausgelegt zu überprüfen, ob die unmittelbare klinische Reaktion bei CDAD-Patienten nach Verabreichung von Cadazolid nicht schwächer ausfällt aus bei Gabe von Vancomycin, und ob Cadazolid Vancomycin hinsichtlich der nachhaltigen klinischen Reaktion überlegen ist. Das Programm wird voraussichtlich rund 1.280 Patienten weltweit umfassen, mit deren Rekrutierung im vierten Quartal 2013 begonnen wurde.

ÜBER CADAZOLID

Das neuartige Antibiotikum Cadazolid hat eine stark hemmende Wirkung auf die Proteinsynthese von Clostridium difficile und führt zur massiven Unterdrückung der Bildung von Toxinen und Sporen. In präklinischen Studien erwies sich Cadazolid in vitro als wirkungsvoll gegen Clostridium-difficile-Isolate und zeigte eine geringe Neigung zur Resistenzbildung. In einem menschlichen Darmmodell wies Cadazolid nur in sehr geringem Ausmass Auswirkungen auf Bakterien der normalen Darm-Mikroflora auf.

Die Aufnahme von Cadazolid ist unerheblich, was zu hohen Konzentrationen im Lumen des Darms und einer geringen systemischen Belastung selbst bei schweren Fällen von CDAD führt, bei denen die Darmwand schwer geschädigt und die Durchlässigkeit für Medikamente möglicherweise erhöht sein kann.

ÜBER CADAZOLID IN DER PHASE-II-STUDIE

Cadazolid wurde in einer multizentrischen, randomisierten, doppelt verblindeten Phase-II-Studie als therapeutisch explorative Studie mit Referenzsubstanz in Parallelgruppen untersucht. In der Studie wurden die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von drei unterschiedlichen, über zehn Tage hinweg zweimal täglich oral verabreichten Dosierungen von Cadazolid (250 mg, 500 mg oder 1.000 mg) bei Patienten mit Clostridium-difficile-assoziierter Diarrhoe (CDAD) untersucht. Als Referenzsubstanz wurde oral verabreichtes Vancomycin (125 mg viermal täglich über einen Zeitraum von zehn Tagen) verwendet, die gängige Standardbehandlung bei CDAD. Die Studie wurde im Dezember 2012 abgeschlossen und umfasste 84 CDAD-Patienten.

Die Ergebnisse der Phase-II-Studie weisen darauf hin, dass die Wirkung aller Dosierungen von Cadazolid bei zentralen Endpunkten wie der klinischen CDAD-Heilungsrate und der nachhaltigen Heilungsrate zahlenmässig ähnlich oder besser als bei Vancomycin ausfällt. Die klinische Heilungsrate war definiert als Abklingen der Durchfallerkrankung ohne weiteren Behandlungsbedarf für CDAD bei der Analyse innerhalb von 24 bis 72 Stunden nach Verabreichung der letzten Dosis im Rahmen der Behandlung, während die nachhaltige Heilungsrate als Abklingen der Diarrhoe ohne Rückfall über einen Zeitraum von bis zu vier Wochen nach Beendigung der Behandlung festgelegt war. Die Rezidivraten lagen zahlenmässig bei allen Dosierungen von Cadazolid niedriger als bei Vancomycin. Cadazolid erwies sich als sicher und gut verträglich.

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ANMERKUNGEN FÜR HERAUSGEBER

ÜBER DEN GAIN ACT (INKKLUSIVE FAST-TRACK-KENNZEICHNUNG)

Der Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA; Verordnung der FDA zu Sicherheit und Innovation) trat im Juli 2012 in Kraft. Der GAIN Act ist Abschnitt VII des FDASIA. Absicht des GAIN Act ist es, die pharmazeutische Forschung zu bestimmten Antibiotika über die Auszeichnung dieser Produkte als QIDPs zu fördern. Sie sollen der Behandlung schwerwiegender oder lebensbedrohender Infektionen dienen und Produkte einschliessen, die auf spezifische Pathogene zielen, die im GAIN Act aufgeführt sind. Clostridium difficile ist einer dieser spezifischen Erreger und Medikamente zur Behandlung der CDAD sind Kandidaten für die Bennenung als QIDP.

Der GAIN Act bestimmt auch, dass infrage kommende Medikamente (QIDPs) zur Aufnahme in das Fast-Track-Programm der FDA zur beschleunigten Entwicklung berechtigt sind. Das Programm soll die Entwicklung erleichtern und die Prüfung neuer Medikamente beschleunigen. Es schliesst eine enge und frühzeitige Kommunikation zwischen der FDA und den für die Entwicklung des Medikaments Verantwortlichen ein.

ÜBER FAST-TRACK-PROGRAMME ZUR BESCHLEUNIGTEN ENTWICKLUNG VON MEDIKAMENTEN

Weitere Informationen über Fast-Track-Programme zur beschleunigten Entwicklung von Medikamenten finden sich im Dokument der FDA "Guidance for Industry on Fast Track Drug Development Programs: Designation, Development, and Application Review". Dieses Dokument ist unter folgender Adresse im Internet zu finden:

http://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM079736.pdf

ÜBER CLOSTRIDIUM-DIFFICILE-ASSOZIIERTE DIARRHOE

Clostridium difficile ist ein grampositives, anaerobes, sporenbildendes Bakterium, das als die häufigste Ursache für nosokomiale Durchfallerkrankungen gilt. Clostridium-difficile-assozierte Diarrhoe (CDAD oder CDI für Clostridium-difficile-Infektion) ist das Ergebnis einer übermässigen Vermehrung von toxinbildenden Bakterienstämmen von Clostridium difficile im Kolon und kann sich vor allem während oder nach einer Therapie mit Breitbandantibiotika zu einer schweren bis lebensbedrohlichen Krankheit entwickeln. CDAD stellt ein beträchtliches Gesundheitsproblem dar und ist eine der führenden Todesursachen bei Krankenhausaufenthalten von älteren Menschen. In den vergangenen Jahren haben Häufigkeit und Schwere von CDAD-Erkrankungen in der westlichen Welt zugenommen und neue, hypervirulente und hochansteckende Clostridium-difficile-Stämme wurden entdeckt, die durch vermehrte Toxinbildung und andere virulente Faktoren gekennzeichnet sind und erworbene Resistenzen gegen Fluorchinoline wie Moxifloxacin aufweisen.

CDAD wird heute üblicherweise mit Antibiotika wie Vancomycin und Metronidazol behandelt. Die Heilungsraten liegen im allgemeinen bei 85-90%, die Rezidivraten für beide Medikamente sind mit 15-30% allerdings problematisch, da Clostridium difficile antibiotikaresistente Sporen bildet, die eine Behandlung mit Antibiotika und eine routinemässige Desinfektion überstehen. Sporen, die im Darm von Patienten und/oder in der Spitalumgebung überleben, können bei der erneuten Infektion und Rückfällen bei CDAD eine tragende Rolle spielen. Es wird berichtet, dass Vancomycin und Metronidazol in subinhibitorischer Konzentration in vitro die Bildung von Sporen fördern.

In den vergangenen 30 Jahren wurde mit Fidaxomicin nur ein einziges neues Antibiotikum für diese Indikation zugelassen. Von daher besteht nach wie vor ein Bedarf an neuen Medikamenten mit verbesserten Eigenschaften, insbesondere an Antibiotika, die eine wirkungsvolle Behandlung und geringe Rezidivraten bei Infektionen ermöglichen, die von hypervirulenten Bakterienstämmen verursacht werden.

Literaturhinweise

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Actelion Ltd.

Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH). Unser PAH-Portfolio deckt das Krankheitsspektrum der WHO-Funktionsklassen II bis IV ab und umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und intravenösen Therapie. Actelion verfügt zudem über behördlich zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides bei Patienten mit kutanem T-Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2.400 engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent, darunter den Vereinigten Staaten, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.

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