ProQR lizenziert weltweite Rechte für Arzneimittelkandidaten für die Augenheilkunde von Ionis Pharmaceuticals

ProQR erhält die exklusive weltweite Lizenz für IONIS-RHO-2.5_Rx, jetzt QR-1123, für autosomal-dominante Retinitis pigmentosa (adRP), eine seltene vererbte Form der Blindheit ohne zugelassene Therapie

Beginn einer ersten klinischen Studie der Phase I/II mit adRP-Patienten ist für 2019 geplant

LEIDEN (Niederlande), Oct. 30, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR), ein Unternehmen, das sich der Veränderung von Leben durch die Entwicklung transformativer RNA-Medikamente zur Behandlung schwerer, genetisch bedingter seltener Krankheiten verschrieben hat, hat heute die Unterzeichnung einer Vereinbarung mit Ionis Pharmaceuticals zur Lizenzierung von QR-1123 (zuvor "IONIS-RHO-2.5_Rx"), einem RNA-Medikament zur Behandlung von autosomal-dominanter Retinitis pigmentosa (adRP), verursacht durch die P23H-Mutation im Rhodopsin (RHO)-Gen, bekanntgegeben.

"Aufbauend auf dem kürzlich erzielten Wirksamkeitsnachweis von QR-110 bei LCA10-Patienten vertrauen wir auf das Potenzial von einzelsträngigen, auf die RNA abzielenden Therapien zur Behandlung von Patienten mit genetischen Augenerkrankungen", sagte Daniel A. de Boer, CEO von ProQR. "Durch den Erwerb der Rechte an QR-1123 haben wir unsere Pipeline zu Netzhauterkrankungen strategisch erweitert. Ionis verfügt über umfangreiche Erfahrung in der Entdeckung und Entwicklung von Antisense-Medikamenten und wir freuen uns darauf, mit ihnen an diesem wichtigen Programm zu arbeiten. Im Gegensatz zu anderen Molekülen, die wir entwickeln, ist QR-1123 ein Gapmer mit einem mutanten Allel-spezifischen Knockdown-Wirkungsmechanismus. Wenn es validiert werden kann, würde es das Potenzial von auf die RNA abzielenden Therapien bei Netzhauterkrankungen weiter ausbauen. Wir freuen uns darauf, mit der klinischen Entwicklung zu beginnen, um das Potenzial von QR-1123 bei Patienten mit P23H adRP zu erforschen."

Im Rahmen der Vereinbarung hat ProQR eine exklusive weltweite Lizenz für QR-1123 und relevante Patente erhalten. ProQR hat eine Vorabzahlung in Stammaktien im Gesamtwert von 2,5 Millionen US-Dollar zu einem Preis von 22,23 US-Dollar pro Aktie geleistet. Dies entspricht einer Prämie von 20 Prozent (bezogen auf den volumengewichteten Durchschnittskurs der letzten 20 Handelstage) für die Stammaktien von Ionis bei Unterzeichnung der Vereinbarung. ProQR wird auch zukünftige Meilensteinzahlungen, von denen einige mit Eigenkapital und andere im Ermessen von ProQR mit Barmitteln oder Eigenkapital gezahlt werden, und über die Lizenzlaufzeit Lizenzgebühren in Höhe von 20 % auf den Nettoumsatz leisten.

Die präklinischen Aktivitäten wurden von Ionis abgeschlossen und wurden auf der Jahrestagung 2015 der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) vorgestellt und in einem Peer-Review-Artikel, Murray et al 2015, IOVS, veröffentlicht. Eine Verlaufsstudie mit Patienten, die an P23H adRP leiden, wurde durchgeführt. Die Ergebnisse dieser Studie liefern wertvolle Informationen über den Krankheitsverlauf bei diesen Patienten. Diese Daten sind für die Gestaltung des klinischen Entwicklungsplans sehr wichtig. Vorbehaltlich der Einreichung des IND-Antrags und der Genehmigung durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) geht ProQR davon aus, im Jahr 2019 eine klinische Studie der Phase I/II mit Patienten zu beginnen, die an adRP leiden.

Dr. Brett P. Monia, Chief Operating Officer und Senior Vice President für translationale Medizin bei Ionis, fügte hinzu: "IONIS-RHO-2.5_Rx, jetzt QR-1123, ist ein Antisense-Oligonukleotid, das speziell dafür entwickelt wurde, nur auf die mRNA aus dem krankheitsverursachenden Rhodopsin-Gen abzuzielen, das eine einzelne Nukleotid P23H-Mutation aufweist, während die Expression der mRNA aus dem normalen Rhodopsin-Gen erhalten bleibt, was wichtig ist, damit das Auge richtig funktioniert. IONIS-RHO-2.5_Rx wurde von Wissenschaftlern von Ionis entwickelt, die sich der Entdeckung innovativer Therapeutika zur Bekämpfung von Krankheiten verschrieben haben, bei denen sich keine anderen Behandlungen als wirksam erwiesen haben – oder überhaupt existieren. Wir sind davon überzeugt, dass ProQR über die augenmedizinische Expertise und Erfahrung in der Entwicklung von Oligonukleotid-Medikamenten für das Auge verfügt, um dieses Programm schnell in die klinische Entwicklung und letztendlich auch zu den Patienten zu bringen."

Über autosomal-dominante Retinitis pigmentosa

Die autosomal-dominante Retinitis pigmentosa (adRP) ist eine schwere und seltene genetische Erkrankung, die in der Kindheit zu einer fortschreitenden Verringerung der nächtlichen und peripheren Sehkraft führt und im mittleren Erwachsenenalter häufig zur Erblindung führt. In den Vereinigten Staaten ist die am häufigsten mit adRP assoziierte Mutation die P23H-Punktmutation (auch bekannt als c.68C>A-Mutation) im Rhodopsin (RHO)-Gen und betrifft etwa 2.500 Menschen. Diese Zunahme der Funktionsmutation verursacht eine Fehlfaltung des Rhodopsin-Proteins, die für die Photorezeptorzellen in der Retina toxisch wird. Im Laufe der Zeit sterben die Zellen und das Sehvermögen geht nach und nach verloren. Es gibt derzeit keine für P23H adRP zugelassenen oder in der klinischen Entwicklung befindlichen Therapien. Eine Verlaufsstudie mit Patienten, die an P23H adRP leiden, wurde durchgeführt.

Über QR-1123 (zuvor IONIS-RHO-2.5_Rx)

QR-1123 ist das erste Oligonukleotid (Gapmer)-Prüfpräparat in diesem Bereich, das von Ionis Pharmaceuticals unter Verwendung der unternehmenseigenen Antisense-Technologie von Ionis zur Behandlung von adRP aufgrund der P23H-Mutation im RHO-Gen entwickelt wurde. Die Therapie zielt darauf ab, die Bildung der mutierten toxischen Version des Rhodopsin-Proteins durch spezifische Bindung der mutierten RHO-mRNA zu hemmen. Die Bindung von QR-1123 verursacht ein Allel-spezifisches Knockdown der mutierten mRNA durch einen Mechanismus, der RNase-H-vermittelte Spaltung genannt wird, ohne die normale RHO-mRNA zu beeinflussen. QR-1123 soll durch intravitreale Injektionen in das Auge verabreicht werden.

Über ProQR

ProQR Therapeutics widmet sich der Veränderung von Leben durch die Entwicklung transformativer RNA-Medikamente zur Behandlung schwerer seltener genetisch bedingter Krankheiten wie der Leberschen kongenitalen Amaurose 10, dystrophischer Epidermolysis bullosa und Mukoviszidose. Basierend auf unseren einzigartigen proprietären RNA-Reparaturplattform-Technologien bauen wir unsere Pipeline aus – dabei haben wir immer die Patienten und ihre Angehörigen im Sinn.
*Seit 2012*

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle Aussagen, die keine historischen Fakten sind, sind zukunftsgerichtete Aussagen, die oft durch Begriffe wie "erwarten", "glauben", "könnte", "schätzen", "annehmen", "Ziel", "beabsichtigen", "entgegensehen", "könnte", "planen", "möglich", "vorhersagen", "projizieren", "sollte", "wird", "würde" und ähnliche Ausdrücke gekennzeichnet sind. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf Überzeugungen und Annahmen der Geschäftsleitung sowie auf Informationen, die der Geschäftsleitung erst zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten, sind aber nicht beschränkt auf, Aussagen in Bezug auf unsere Lizenz mit Ionis, einschließlich deren Bedingungen, unsere Entwicklungspläne in Bezug auf unsere Produktkandidaten, einschließlich QR-1123, und das therapeutische Potenzial unserer Produktkandidaten, einschließlich QR-1123. Unsere tatsächlichen Ergebnisse können aus vielen Gründen wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten abweichen, einschließlich, ohne Einschränkung, Risiken im Zusammenhang mit unseren klinischen Entwicklungsaktivitäten, einschließlich des Risikos, dass positive Ergebnisse, die in früheren und laufenden Studien, einschließlich der von Ionis, beobachtet wurden, nicht in späteren Studien repliziert werden oder die Zulassung eines Produktkandidaten durch die Zulassungsbehörden nicht garantieren, dass wir möglicherweise nicht den beabsichtigten Nutzen aus unserer Lizenz mit Ionis ziehen, Risiken in Zusammenhang mit dem klinischen Entwicklungsprozess, einschließlich unserer Pläne zur klinischen Entwicklung von QR-1123, dem behördlichen Überprüfungs- oder Genehmigungsverfahren, Herstellungsprozessen und -einrichtungen, behördlicher Aufsicht, Produktvermarktung, Ansprüchen auf geistiges Eigentum sowie die Risiken, Ungewissheiten und anderen Faktoren, die wir in unseren bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen, einschließlich bestimmter Abschnitte unseres auf Formular 20-F eingereichten Jahresberichtes, dargelegt haben. Angesichts dieser Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren sollten Sie sich nicht zu sehr auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und auch wenn neue Informationen in der Zukunft verfügbar sind, übernehmen wir keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.

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