GNW-News: Abeona Therapeutics stellt Vorträge und Postersessions für das 13. WORLDSymposium(TM) 2017 vor

Abeona Therapeutics stellt Vorträge und Postersessions für das 13. WORLDSymposium(TM) 2017 vor

Verschiedene Podiumsvorträge und Postersessions beleuchten Gentherapieprogramme

- Dienstag, 14. Februar bis Donnerstag, 16. Februar

NEW YORK und CLEVELAND, 8. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics

Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der

klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch

bedingte Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass bei der 13.

WORLDSymposium(TM) 2017 Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten, die vom

13.-17. Februar in San Diego, Kalifornien, stattfindet, Daten zu

Gentherapieprogrammen für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS

IIIA), der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (CLN1) und der juvenilen

neuronalen Ceroid-Lipofuszinose vorgestellt werden. Im Folgenden finden sich

detaillierte Informationen zu den beiden Vorträgen und den drei Postersessions.

Podiumsvorträge:

Aktuelle Informationen zur klinischen Phase-1/2-Studie zum ABO-102 - Sanfilippo-

Syndrom Typ A (MPS IIIA):

* Eine klinische Phase-1/2-Studie zum systemischen Gentransfer von

scAAV9.U1a.hSGSH bei MPS IIIA: Sicherheit, Verträglichkeit und erste

Hinweise von Biopotenz

- Redner: Kevin M. Flanigan, M.D., Principal Investigator and Director,

Research Institute of Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH

- Donnerstag, 16. Februar 2017 um 13:30 Uhr PST

- Ort: Seaport Ballroom E

- Highlights der klinischen Daten sind: Reduzierung von Heparansulfat im

Liquor cerebrospinalis und im Urin, verringertes Leber- und Milzvolumen,

neurologische Effekte bei Patienten im Kindesalter innerhalb von sechs

Monaten nach der Injektion

ABO-202 - CLN1, Infantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (INCL):

* Die scAAV9-Gentherapie als effektive Form der Behandlung von CLN1-Mangel im

präklinischen INCL-Mausmodell

- Rednerin: Alejandra J. Rozenberg, Ph.D., University of North Carolina at

Chapel Hill, Chapel Hill, NC.

- Mittwoch, 15. Februar 2017 um 11:15 Uhr PST

- Ort: Seaport Ballroom E

Postersessions:

Aktuelle Informationen zur klinischen Phase-1/2-Studie zum ABO-102 - Sanfilippo-

Syndrom Typ A:

* Systemischer Gentransfer von scAAV9.U1a.hSGSH bei MPS IIIA: Verträglichkeit

und erste Hinweise auf eine biochemische Wirkung - Kevin M. Flanigan, M.D.,

Principal Investigator and Director, Research Institute of Nationwide

Children's Hospital, Columbus, OH

- Dienstag, 14. Februar 2017, 16:30 bis 18:30 Uhr PST

- Poster Nr. 89, Harbor Ballroom

ABO-202 - CLN1, Infantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (INCL):

* Gentherapie verlängert Lebensdauer und verbessert Lebensqualität in einem

Mausmodell für infantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (INCL) - Alejandra

J. Rozenberg, Ph.D., Steven J. Gray, Ph.D., University of North Carolina at

Chapel Hill, Chapel Hill, NC.

- Mittwoch, 15. Februar, 16:30 bis 18:30 Uhr PST

- Poster Nr. 292, Harbor Ballroom

ABO-201 - CLN3, Juvenile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (JNCL):

* Vergleich der systemischen Applikationsrouten für die CLN3-Zufuhr mittels

scAAV9 - S. Kaye Spratt, Ph.D., Abeona Therapeutics Inc.

- Mittwoch, 15. Februar, 16:30 bis 18:30 Uhr PST

- Poster Nr. 323, Harbor Ballroom

Abeona Aktuelle Höhepunkte des ABO-102-Programms:

* Aufnahme des ersten Patienten in die Hochdosis-Gruppe der ABO-102-Studie zur

Behandlung von Probanden mit dem Sanfilippo-Syndrom Typ A und erste

Dosisvergabe

* Zusicherung für eine schnelle Zulassung (Fast Track Designation) durch die

FDA

* Orphan-Drug-Status der Europäischen Union

* Veröffentlichung der ersten Daten der Patienten in der niedrigen Dosisgruppe

30 Tage nach der Injektion (n = 3)

- ABO-102 reduzierte GAG (Heparansulfat) im Urin um 57,6 % +/- 8,2 %

- ABO-102 reduzierte GAG (Heparansulfat) im Liquor cerebrospinalis um

25,6 % +/- 0,8 %

- Verringerung des Lebervolumens um 17,7 % +/- 1,9 %

- Verringerung des Milzvolumens um 17,6 % +/- 7,1 %

* Die auf dem WORLDSymposium vorgestellten Daten umfassen die Reduzierung von

Heparansulfat im Liquor cerebrospinalis und im Urin, das verringerte Leber-

und Milzvolumen und die neurologischen Auswirkungen bei Patienten im

Kindesalter innerhalb von sechs Monaten nach der Injektion von ABO-102

Über das WORLDSymposium(TM): Das WORLDSymposium(TM) bietet ein

interdisziplinäres Forum für den Austausch über bestimmte Interessensgebiete,

Forschungsergebnisse und deren klinische Anwendbarkeit im Zusammenhang mit

lysosomalen Speicherkrankheiten. Jedes Jahr veranstaltet das WORLDSymposium(TM)

eine wissenschaftliche Tagung, auf der die neuesten Informationen aus der

Grundlagenforschung, der translationalen Forschung und aus klinischen Studien

für lysosomale Speicherkrankheiten vorgestellt werden. Das Symposium soll

Forschern und Klinikern helfen, Diagnosemöglichkeiten für Patienten mit

lysosomalen Speicherkrankheiten besser zu verstehen und einzusetzen, Bereiche zu

identifizieren, die zusätzlicher Grundlagen- und klinischer Forschung bedürfen,

größere politische Aufmerksamkeit zu bewirken und neueste Erkenntnisse zum

Verlauf lysosomaler Speicherkrankheiten zu identifizieren. Weitere Informationen

finden Sie unter http://www.worldsymposia.org/

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im

Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche

Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona

gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um

AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des

Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bwz. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101

(genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis

bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine

Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose

(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen

neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-

Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten

Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener

Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten

Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die

Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-

Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter

www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von

Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils

gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen

unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das

anhaltende Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere

Fähigkeit, Patienten für klinische Studien zu gewinnen, die Auswirkungen des

Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die

Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten,

die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen

wirtschaftlichen Bedingungen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit

in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen

Berichten, die das Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde

SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das

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Abeona Therapeutics Inc.

+1 (212)-786-6212

csilverstein@abeonatherapeutics.com

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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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