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Abeona Therapeutics präsentiert beim 13. WORLDSymposium(TM) 2017 aktuelle Ergebnisse der klinischen Phase 1/2-Studie zu ABO-102 zur Behandlung von MPS IIIA

NEW YORK und CLEVELAND, 20. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics

Inc. (Nasdaq:ABEO):

* ABO-102-Gentherapie erwies sich bei vier Probanden (N=3 niedrige Dosis, N=1

hohe Dosis) als gut verträglich und in der Nachbeobachtungsphase

(650 Tage) traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf

* Reduzierung von Heparansulfat (GAG) im zentralen Nervensystem auf 63 % +/-

0,5 % sechs Monate nach der Injektion (N=2)

* Fortwährender Nachweis der biologischen Wirkung, darunter geringeres Leber-

und Milzvolumen und weniger GAG im Urin

* Zwei Probanden zeigten bei der Untersuchung sechs Monate nach der Injektion

Anzeichen für eine Stabilisierung oder Verbesserung (durchschnittlich 60 %

über zwei Probanden) in mehreren Mullen-Subdomänen

* Die Bewertungen des adaptiven Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten

sich stabilisiert

* Probanden wiesen verbesserte Fähigkeit auf, einzelne Elemente des

nonverbalen Leiter-R-Intelligenztests durchzuführen, was zu besseren

Normwerten führte

Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches

Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Therapien für seltene

lebensbedrohliche genetisch bedingte Erkrankungen entwickelt, veröffentlichte

die aktuellen Ergebnisse aus der laufenden klinischen Studie zu einer

Gentherapie für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA) bei der

13. Annual WORLDSymposium(TM) 2017 Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten

in San Diego, Kalifornien. Die laufende Phase 1/2-Studie zu ABO-102 (AAV-SGSH)

ist die erste klinische Humanstudie, bei der Patienten mit MPS IIIA durch eine

einmalige Injektion einer AAV-Gentherapie behandelt werden. MPS IIIA ist eine

seltene, autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die sich auf jede Zelle und

jedes Organ auswirkt. Sie verursacht die Abnahme der neurokognitiven Funktionen,

den Verlust der Sprache und der Mobilität und führt zum vorzeitigen Tod bei

Kindern.

"Die anhaltenden Anzeichen der Verträglichkeit und biologischen Wirkung in der

niedrigen Dosisgruppe stimmen uns weiterhin zuversichtlich und die Rekrutierung

von Patienten für eine hochdosierte Behandlung hat begonnen", erläuterte Kevin

M. Flanigan, M.D., Hauptprüfarzt im Center for Gene Therapy am Nationwide

Children's Hospital und Professor für Pädiatrie und Neurologie am Ohio State

University College of Medicine. "Darüber hinaus freuen wir uns sehr über die

weiter gesunkenen GAG-Werte im Liquor cerebrospinalis und die ersten Hinweise

auf eine Stabilisierung oder Verbesserung einiger kognitiver Funktionen sechs

Monate nach der Injektion."

Gemäß dem Studiendesign erhielten die Probanden eine einmalige intravenöse

Injektion von ABO-102, um den viralen AAV-Vektor systematisch im ganzen Körper

zu verteilen und eine gesunde Kopie des Gens, das die MPS IIIA-Erkrankung

auslöst, einzuführen. Die Probanden werden zu verschiedenen Zeitpunkten nach der

Injektion untersucht, um die Sicherheit sowie die ersten Anzeichen der

biologischen Wirkung und klinischen Aktivität zu beurteilen, die darauf

hindeuten, dass ABO-102 das gewünschte Gewebe im Körper einschließlich dem

zentralen Nervensystem erfolgreich erreicht hat. Über folgende Beobachtungen

wurde auf der WORLDSymposium(TM) Konferenz berichtet:

* Sicherheit: ABO-102 erwies sich bei den Patienten, denen die niedrige Dosis

von 5E13 vg/kg ABO-102 injiziert wurde, als gut verträglich und es traten

bisher, d. h. 650 Tage nach der Injektion, keine behandlungsbedingten

schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE) auf. Die Aufnahme von

Patienten in die Hochdosisgruppe hat begonnen und bislang wurden keine

schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE) gemeldet.

* Biologische Wirkung: Gemäß veröffentlichter Studien zum natürlichen

Krankheitsverlauf von MPS III weisen die untersuchten Patienten als

Krankheitssymptom eine signifikant erhöhte Speicherung von GAG

(Heparansulfat oder "HS") im Liquor cerebrospinalis (Gehirn-Rückenmarks-

Flüssigkeit, CSF) und im Urin auf. Wie bereits bekannt gegeben, wurde bei

allen Patienten in der niedrigen Dosisgruppe eine Verringerung von HS in der

CSF um 25,6 % +/- 0,8 % gegenüber dem Ausgangswert festgestellt, was

nahelegt, dass ABO-102 nach der intravenösen Verabreichung die Blut-Hirn-

Schranke passiert hat. Bei der Nachuntersuchung sechs Monate nach der

Injektion (n=2) war das HS-Volumen in der CSF weiter auf 63,1 % +/- 0,5 %

der Ausgangswerte gesunken, was eine weitere Verbesserung bezüglich des

Abbaus des zugrunde liegenden krankhaften Zuckerspeichers (GAG) vermuten

lässt. Die vorgelegten Daten zeigten eine Reduzierung von Heparansulfat und

der Gesamtzahl der GAG-Fragmente im Urin.

* Hepatosplenomegalie: Die Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf mit 25 MPS

III-Patienten (Truxal et. al., 2016, Mol. Genet. Metab.) zeigte zu

Studienbeginn ein erhöhtes Leber- und Milzvolumen bei den Patienten (116 %

gegenüber 88 %), das sich in der Beobachtungsphase von einem Jahr nicht

änderte. Bei allen drei Probanden wurde 30 Tage nach der Injektion eine

signifikante Reduzierung des Lebervolumens (17,1 % +/- 1,9 %) festgestellt.

Bei der sechs Monate nach der Injektion durchgeführten Nachuntersuchung der

Patienten der niedrigen Dosisgruppe (n=2) blieb dieser positive Effekt

erhalten. Das Lebervolumen war weiter um 29,7 - 30,3 % und das Milzvolumen

um 2,2 - 12,9 % gegenüber dem Ausgangswert gesunken.

* Beurteilung der kognitiven Fähigkeiten: In der klinischen Studie wurden drei

validierte Methoden bzw. Skalen zur Beurteilung der neurokognitiven

Fähigkeiten und des Verhaltens eingesetzt: die Leiter International

Performance Scale Third Edition (Leiter-3), die Vineland Adaptive Behavior

Scale, Second Edition (Vineland-II) und die Mullen Scale of Early Learning.

Die Beurteilung der kognitiven Fähigkeiten erfolgte zu Studienbeginn und

sechs Monate nach der Injektion (n=2). Außerdem wird sie bei den

Untersuchungen 12 Monate nach der Injektion vorgenommen. Diese Beurteilung

ermöglicht die Untersuchung mehrerer Subdomänen, z. B. Feinmotorik,

Sehschärfe, Ausdrucksfähigkeit, Sprachverständnis usw. Sechs Monate nach der

Behandlung gab es bei der Untersuchung der ersten beiden Patienten in der

niedrigen Dosisgruppe erste Anzeichen einer Stabilisierung der kognitiven

Fähigkeiten. Die zwei Probanden zeigten bei der Untersuchung sechs Monate

nach der Injektion Anzeichen für eine Stabilisierung oder Verbesserung

(durchschnittlich 60 % über zwei Probanden) in mehreren Mullen-Subdomänen.

Die Bewertungen des adaptiven Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten

sich ebenfalls stabilisiert. Bei beiden Probanden verbesserte sich die

Fähigkeit, einzelne Elemente des nonverbalen Leiter-R-Intelligenztests

durchzuführen, was zu besseren Normwerten führte.

"Die Daten zeigen eine frühzeitige und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-

102 und die erheblichen Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem

bestätigen nachweislich unseren Behandlungsansatz der intravenösen Verabreichung

von ABO-102 für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom", kommentierte Timothy J.

Miller, Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics. "Wir freuen uns sehr

über die anhaltenden Biomarker-Signale in dieser Studie und über einen ersten

positiven Trend bei der Beurteilung der neurokognitiven Fähigkeiten. Obwohl wir

uns noch in einem sehr frühen Stadium in der Studie befinden, stimmen uns die

ersten Ergebnisse sehr zuversichtlich und wir freuen uns darauf, weitere

Patienten in die Studie aufzunehmen und den Ausbau durch zwei zusätzliche

internationale Prüfzentren zu beschleunigen."

ABO-102, das MPS IIIA-Programm von Abeona, hat den Orphan-Drug-Status in den USA

und in der Europäischen Union sowie den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene

pädiatrische Erkrankung) in den USA erhalten. Außerdem hat die US Food and Drug

Administration (FDA) vor kurzem die Zusicherung für eine beschleunigte Zulassung

(Fast Track) erteilt.

Sanfilippo-Syndrom (oder Mukopolysaccharidose (MPS) Typ III): eine Gruppe von

vier vererbbaren Erkrankungen, die jeweils auf einem Gendefekt beruhen. Die

Gendefekte werden als Subtyp A, B, C oder D unterschieden und verursachen

Enzymdefekte, die zu einer abnormen Speicherung von Glykosaminoglykanen (GAG

oder Zucker) im Körpergewebe führen. MPS III gehört zu den lysosomalen

Speicherkrankheiten, einer Gruppe von seltenen erblich bedingten

Stoffwechselerkrankungen, die auf eine fehlerhafte oder unzureichende Funktion

der Lysosomen zurückzuführen sind. Die Inzidenz von MPS III (alle vier Typen

kombiniert) wird auf 1 in 70.000 Geburten geschätzt. Mukopolysaccharide sind

langkettige Zuckermoleküle, die zum Aufbau von Bindegewebe im Körper dienen. In

einem kontinuierlichen Prozess im Körper werden verwendete Stoffe ersetzt und

zum Abbau aufgespalten. Kindern, die an MPS III leiden, fehlt Heparanase, ein

wichtiges Enzym für die Aufspaltung verwendeter Mukopolysaccharide. Die nur zum

Teil aufgespaltenen Mucopolysaccharide verbleiben in den Zellen im Körper und

führen zu fortschreitenden Schädigungen. Die vorherrschenden Symptome von MPS

III werden durch die Speicherung im zentralen Nervensystem, einschließlich

Gehirn und Rückenmark, verursacht, was zum Abbau der kognitiven Fähigkeiten,

motorischen Störungen bis hin zum Tod führen kann. Es gibt keine Heilung für MPS

III und die Behandlungen sind weitgehend unterstützende Therapien.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im

Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche

Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona

gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um

AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des

Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101

(genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis

bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine

Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose

(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen

neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-

Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten

Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener

Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten

Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die

Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-

Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter

www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von

Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils

gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen

unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das

anhaltende Interesse an unserem Portfolio seltener Krankheiten, unsere

Fähigkeit, Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Auswirkungen des

Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die

Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten,

die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen

wirtschaftlichen Bedingungen, unsere Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der

biologischen Wirkung und klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-102 das

gewünschte Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich

erreicht hat, unsere Überzeugung, dass die Daten eine frühzeitige und

zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 belegen und dass die erheblichen

Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem unseren Behandlungsansatz

der intravenösen Verabreichung an Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom

nachweislich bestätigen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den

Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen Berichten, die

das Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC

(Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das

Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung

enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um

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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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