GNW-News: Abeona Therapeutics hält Präsentationen auf der 2017 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference und auf dem 3rd Annual CRISPR Congress

Abeona Therapeutics hält Präsentationen auf der 2017 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference und auf dem 3rd Annual CRISPR Congress

Präsentationen von CEO und COO des Unternehmens am Mittwoch, den 22. Februar

2017

NEW YORK und CLEVELAND, 22. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics

Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der

klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch

bedingte Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitglieder der

Geschäftsleitung auf den bevorstehenden Investoren- und Branchenkonferenzen

Vorträge halten werden:

Investorenkonferenz: 2017 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference

Redner: Jeffrey B. Davis, Chief Operating Officer

Datum/Uhrzeit: Mittwoch, 22. Februar 2017 um 15:35 Uhr EST

Ort: The Lotte/Palace Hotel, New York City, New York

Raum: Kennedy II, 4(th) Floor

Live-Webcast-

Link: http://www.veracast.com/webcasts/rbc/healthcare2017/58114482008.cfm

Branchenkonferenz: 3rd Annual CRISPR & Precision Genome Editing Congress 2017

Redner: Timothy J. Miller, Ph.D., Chief Executive Officer

Titel der Präsentation: Application of CRISPR Technology in the Development of

Therapeutics for Blood Disorders (Anwendung der CRISPR-Technologie bei der

Entwicklung von Therapeutika für Bluterkrankungen)

Datum/Uhrzeit: Mittwoch, 22. Februar 2017 um 11:05 Uhr EST

Ort: Sheraton Boston Hotel, Boston, Massachusetts

Website: http://crispr-congress.com/

Kürzliche Highlights von Abeona:

* 17. Februar 2017: Präsentation der aktuellen Ergebnisse des ABO-102-

Programms zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A bei der

WORLDSymposium(TM) Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten

-- Reduzierung des krankheitsverursachenden Zuckers (Heparansulfat, GAG) im

zentralen Nervensystem auf 63 % +/- 0,5 % sechs Monate nach der Injektion (N

= 2)

-- Fortwährender Nachweis der biologischen Wirkung: geringeres Leber- und

Milzvolumen und weniger GAG im Urin

-- Sechs Monate nach der Injektion (n = 2) wurden Anzeichen für eine

Stabilisierung oder Verbesserung (durchschnittl. 60 %) in mehreren Mullen-

Subdomänen festgestellt

-- Die Bewertungen des adaptiven Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten

sich stabilisiert

-- Die Probanden wiesen eine verbesserte Fähigkeit auf, einzelne Elemente

des nonverbalen Leiter-R-Intelligenztests durchzuführen, was zu besseren

Normwerten führte

-- Die ABO-102-Gentherapie erwies sich bei vier Probanden (N = 3 niedrige

Dosis, N = 1 hohe Dosis) als gut verträglich und in der

Nachbeobachtungsphase (650 Tage) traten keine schwerwiegenden unerwünschten

Ereignisse auf

* 1. Februar 2017: Aufnahme des ersten Probanden für eine hoch dosierte

Gentherapie in die laufende klinische Phase-1/2-Gentherapiestudie zur

Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA)

* 19. Januar 2017: Erhalt des Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für

die ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B (MPS

IIIB)

* 3. Januar 2017: Erhalt des Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für

das ABO-201-Gentherapieprogramm zur Behandlung der juvenilen neuronalen

Ceroid-Lipofuszinose (JNCL)

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes biopharmazeutisches

Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene

lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden

Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-

NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren)

Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona

entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für

rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis

bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der

juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine

Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL)

sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen

CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung

seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten

Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die

Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-

Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter

www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von

Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils

gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen

unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das

anhaltende Interesse an unserem Portfolio seltener Krankheiten, unsere

Fähigkeit, Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Auswirkungen des

Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die

Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten,

die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen

wirtschaftlichen Bedingungen, unsere Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der

biologischen Wirkung und klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-102 das

gewünschte Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich

erreicht hat, unsere Überzeugung, dass die Daten eine frühzeitige und

zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 belegen und dass die erheblichen

Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem unseren Behandlungsansatz

der intravenösen Verabreichung an Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom

nachweislich bestätigen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den

Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen Berichten, die

das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities

and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das Unternehmen

übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen

zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder

Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten

sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder

anderweitiger Informationen.

Investorenkontakt:

Christine Berni-Silverstein

Vice President, Investor Relations

Abeona Therapeutics Inc.

+1 (212)-786-6212

csilverstein@abeonatherapeutics.com

Pressekontakt:

Andre'a Lucca

Vice President, Communications & Operations

Abeona Therapeutics Inc.

+1 (212)-786-6208

alucca@abeonatherapeutics.com

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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

http://abeonatherapeutics.com/