GNW-News: Abeona Therapeutics gibt Finanzergebnisse und Geschäftserfolge des 4. Quartals 2017 bekannt

Abeona Therapeutics gibt Finanzergebnisse und Geschäftserfolge des 4. Quartals 2017 bekannt

Telefonkonferenz für Anleger am Dienstag, 27. März um 10.00 Uhr ET

NEW YORK und CLEVELAND (USA), 19. März 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona

Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung

tätiges Biopharmazieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen

Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten

spezialisiert hat, hat heute seine Finanzergebnisse für das 4. Quartal

bekanntgegeben. Das Unternehmen führt am Dienstag, 27. März um 10.00 Uhr

amerikanischer Ostküstenzeit eine Telefonkonferenz durch, um Anleger über

aktuelle klinische Entwicklungen und den Jahresabschluss auf den neuesten Stand

zu bringen. Interessenten sind eingeladen, über die Telefonnummern 877-407-9210

(gebührenfrei innerhalb der USA) oder +1 201-689-8049 (international) an der

Telefonkonferenz teilzunehmen.

"Dieses Jahr wurde durch mehrere prägende Ereignisse in der

Unternehmensgeschichte gekennzeichnet - unter anderem durch die Fortschritte

unserer zwei wichtigsten klinischen Programme, EB-101 bei Epidermolysis bullosa

und ABO-102 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und durch Beginn unseres

dritten klinischen Programms, ABO-101 bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB).

Die überzeugenden Sicherheits- und Biopotenzdaten, die in unseren drei aktiven

klinischen Prüfungen beobachtet werden konnten, und die strategische Initiative,

eine eigene kommerzielle GMP-Produktionsanlage zu errichten, stärkt unsere

Position bei der Entwicklung von Gen- und Zelltherapien weiter, um diese

verheerenden und seltenen Kinderkrankheiten behandeln zu können", sagte Dr.

Timothy J. Miller, President und CEO.

Zusammenfassung der Finanzergebnisse für das 4. Quartal und das Geschäftsjahr

2017:

* Liquidität: Der Wert der Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und

marktgängigen Wertpapiere betrug zum 31. Dezember 2017 137,8 Mio. USD-

Dollar, verglichen mit 56,5 Mio. US-Dollar zum 30. September 2017. Der

Mittelabfluss aus laufender Geschäftstätigkeit in den zwölf Monaten zum 31.

Dezember 2017 betrug 22,9 Mio. US-Dollar, verglichen mit 13,0 Mio. US-Dollar

im gleichen Zeitraum 2016, ein Anstieg um 9,9 Mio. US-Dollar.

* Öffentliches Angebot: Während des 4. Quartals schloss Abeona am 19. Oktober

ein garantiertes öffentliches Zeichnungsangebot von 5.750.000 Stammaktien

zum Emissionspreis von 16,00 US-Dollar pro Aktie. Der Bruttoerlös für das

Unternehmen betrug 92 Mio. US-Dollar vor Abzug der Emissionsabschläge,

Provisionen und geschätzten Ausgabekosten, die vom Unternehmen zu zahlen

sind.

* Umsatz: Der Umsatz betrug im 4. Quartal 2017 215.000 US-Dollar, verglichen

mit 256.000 US-Dollar im 4. Quartal 2016. Der Umsatz in den zwölf Monaten

zum 31. Dezember 2017 betrug 837.000 US-Dollar, verglichen mit 889.000 US-

Dollar im gleichen Zeitraum 2016. Der Umsatz bestand aus einer Kombination

von Lizenzgebühren für vermarktete Produkte, vornehmlich MuGard®, und der

Realisierung abgegrenzter Umsatzerlöse mit Bezug auf Vorauszahlungen aus

frühen Lizenzvereinbarungen.

* Verlust pro Aktie: Der Verlust pro Aktie betrug im 4. Quartal 2017 0,19 US-

Dollar, verglichen mit einem Verlust pro Aktie von 0,18 US-Dollar im

Vergleichszeitraum 2016. Der Verlust pro Aktie betrug in den zwölf Monaten

zum 31. Dezember 2017 0,66 US-Dollar, verglichen mit einem Verlust pro Aktie

von 0,64 US-Dollar im gleichen Zeitraum 2016.

Aktuelle Geschäftserfolge von Abeona:

* 15. März 2018 Erhalt des Status als Arzneimittel für seltene

Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation) für die ABO-202-

Gentherapie bei infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (CLN1)

* 12. Februar 2018 Erhalt des Status als Arzneimittel für seltene Leiden von

der FDA (Orphan Drug Designation) für das ABO-202-Programm bei infantiler

neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (CLN1)

* 8. Februar 2018 Bericht mit den wichtigsten Daten zur Phase I/II-

Gentherapie-Studie zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Die Ergebnisse zu

ABO-102, die auf dem WORLDSymposium zu lysosomalen Erkrankungen präsentiert

wurden, zeigten eine wesentliche zeit- und dosisabhängige Verringerung der

zugrunde liegenden Krankheitspathologie, einschließlich verringerter GAG-

Spiegel in der cerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) und im Urin (Heparansulfat-

Fragmente) sowie verringerte Lebervolumina

-  Nachweis einer Verbesserung der kognitiven Leistungsfähigkeit sechs

Monate nach der Behandlung in Kohorte 2 und ein Jahr nach der Behandlung in

Kohorte 1

-  Das Unternehmen erhält die Genehmigung von der FDA, das Aufnahmealter auf

sechs Monate abzusenken.

* 7. Februar 2018 Bericht über erste Sicherheits- und Biopotenzsignale in

Bezug auf die klinische Gentherapiestudie zum Sanfilippo-Syndrom (MPS IIIB)

-  ABO-101 ist gut verträglich und zeigt frühe Biopotenzsignale mit

erheblichen krankheitsspezifischen Heparansulfat (HS)-Reduktionen in der

Rückenmarksflüssigkeit, im Urin und im Plasma sowie einen mehr als 300-

fachen Anstieg der NAGLU-Enzymaktivität beim ersten Patienten 30 Tage nach

der Injektion

* 29. Januar 2018 Erhalt des Status als fortschrittliche Therapie im Rahmen

der regenerativen Medizin von der FDA (Regenerative Medicine Advanced

Therapy) für EB-101 bei Epidermolysis bullosa.

* 20. Dezember 2017 Aufnahme des ersten Patienten in die klinische Studie der

Phase I/II zu ABO-101 bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB)

* 9. November 2017 Aufnahme des ersten Patienten in der laufenden klinischen

Studie der Phase I/II zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

* 16. Oktober 2017 Bekanntgabe einer Zuwendung in Höhe von 13,85 Mio. US-

Dollar von führenden Sanfilippo-Syndrom-Stiftungen für die klinische

Entwicklung von MPSIII-Gentherapien

* 11. Oktober 2017 Aufnahme der ersten zwei Patienten in der erweiterten

Kohorte 3 der klinischen Studie der Phase I/II zum Sanfilippo-Syndrom (MPS

IIIA)

* 6. Oktober 2017 Bekanntgabe der wichtigsten nach einem Jahr gesammelten

Daten der ABO-102-Studie zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) beim von

der Alliance for Regenerative Medicine veranstalteten Cell & Gene Meeting on

the Mesa.

* 4. Oktober 2017 Abeona hat den Grundstein für seine kommerzielle GMP-

Produktionsanlage für Zell- und Gentherapien gelegt.

"2017 war ein transformatives Jahr für Abeona. Wir haben wesentliche

Fortschritte mit Bezug auf unser Ziel gemacht, eine starke Führungsposition in

der Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten sowie bei den

diesbezüglichen Herstellungstechnologien und -möglichkeiten aufzubauen", sagte

Executive Chairman Steven H. Rouhandeh. "Die Dynamik wird sich im Jahr 2018

fortsetzen, mit der fortdauernden Aufnahme von Patienten in die Hochdosis-

Kohorte unserer klinischen Studie der Phase I/II zu ABO-102 bei Sanfilippo-

Syndrom Typ A (MPS IIIA) neben dem klinischen und regulatorischen Fortschritt

mit Bezug auf die Überführung unseres Programms zu Epidermolysis bullosa in eine

Zulassungsstudie der Phase III und der zusätzlichen Arbeit an unserer

firmeneigenen AIM(TM)-Vektorplattform.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen

Erprobung tätiges Biopharmazieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von

neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten

spezialisiert hat, Zu den führenden Programmen von Abeona gehören EB-101

(genkorrigierte Hauttransplantationen) bei rezessiv dystropher Epidermolysis

bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV)

basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-

NAGLU), eine adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-

Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3),

eine Gentherapie bei juveniler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202

(AAV-CLN1), eine Gentherapie für die Behandlung von infantiler neuronaler

Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301

(AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302, eine Therapie, die eine

neuartige CRISPR/Cas9-basierte Genbearbeitungsherangehensweise an die

Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen verwendet. Zusätzlich entwickelt

Abeona eine proprietäre Vektorplattform, AIM(TM), für Produktkandidaten der

nächsten Generation. Weitere Informationen erhalten Sie auf

www.abeonatherapeutics.com.

Anlegerkontakt:

Christine Silverstein

SVP, Investor Relations & Finance

Abeona Therapeutics Inc.

+1 (646) 813-4707

csilverstein@abeonatherapeutics.com

Medienkontakt:

Lynn Granito

Berry & Company Public Relations

+1 (212) 253-8881

lgranito@berrypr.com

Diese Pressemitteilung enthält einige Aussagen, die im Sinne von § 27a des

Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung als zukunftsgerichtet

angesehen werden und mit denen Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen. Diese

Aussagen umfassen, ohne Einschränkung, Aussagen über unsere Fähigkeit, unsere

Produkte und Technologien zu entwickeln, unsere Pläne zur fortgesetzten

Entwicklung und Internationalisierung unserer klinischen Programme, dass

Patienten weiterhin identifiziert und in die klinische Studie zu EB-101

aufgenommen, im Rahmen dieser behandelt und beobachtet werden und dass Studien

weiterhin zeigen, dass EB-101 gut verträglich ist und wesentliche Verbesserungen

bei der Wundheilung bieten könnte und wir planen, Anfang nächsten Jahres eine

Phase III-Zulassungsstudie zu starten, dass wir kürzlich die Aufnahme in unser

MPS IIIB-Programm begonnen haben, und unsere Erwartung, dass wir unsere

Gentherapie für MPS IIIA-Patienten weiterentwickeln. Diese Aussagen gelten

vorbehaltlich einer Vielzahl von Risiken und Unwägbarkeiten, einschließlich

unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für seltene

Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen, den

Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, die Lizenzen für jegliche

Technologie zu sichern, die für die Vermarktung unserer Produkte notwendig ist,

der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen Zulassungen zu erreichen oder zu

erhalten, den Auswirkungen von Veränderungen an den Finanzmärkten und der

weltweiten Wirtschaftslage, unserem Glauben, dass die ersten Signale von

Biopotenz und klinischer Aktivität, die darauf hinweisen, dass ABO-102 die

Zielgewebe im ganzen Körper einschließlich des zentralen Nervensystems,

erfolgreich erreicht hat, und die größeren Verringerungen des GAG-Spiegels in

der cerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) unsere Herangehensweise an die intravenöse

Verabreichung bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom unterstützen, Risiken, die

mit der Datenanalyse und -berichterstattung in Zusammenhang stehen, und anderen

Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf

Formular 10-K und anderen vom Unternehmen bei der Securities and Exchange

Commission eingereichten Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen

übernimmt keinerlei Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten Aussagen, die in

dieser Pressemitteilung enthalten sind, anzupassen oder dahingehend zu

aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum

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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

http://abeonatherapeutics.com/