GNW-News: Abeona Therapeutics berichtet über erste Sicherheits- und Biowirksamkeitsanzeichen in klinischer MPS-IIIB-Gentherapie-Studie

Abeona Therapeutics berichtet über erste Sicherheits- und Biowirksamkeitsanzeichen in klinischer MPS-IIIB-Gentherapie-Studie

* Die erstmals am Menschen durchgeführte AAV9-basierte Gentherapie wird durch

eine einzelne intravenöse Injektion verabreicht und zielt auf das zentrale

Nervensystem sowie periphere Manifestationen von MPS IIIB ab.

* ABO-101 ist gut verträglich und zeigt beim ersten Probanden 30 Tage nach der

Injektion erste Anzeichen einer biologischen Wirksamkeit mit erheblichen

Reduzierungen von krankheitsspezifischem Heparansulfat (HS) im Liquor

cerebrospinalis (Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit), im Urin und im Plasma

sowie einen über 300-fachen Anstieg der NAGLU-Enzymaktivität.

* Das Unternehmen plant weitere Rekrutierungen nach der noch ausstehenden

Prüfung durch das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB).

NEW YORK und CLEVELAND, 08. Feb. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics

Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der

klinischen Forschung, das neue Zell- und Gentherapien für seltene

lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt, berichtete heute über vorläufige

Sicherheits- und Biowirksamkeitsanzeichen 30 Tage nach der erstmaligen

Verabreichung bei einem Patienten im Rahmen der laufenden Phase-1/2-Studie zu

ABO-101, einer gentherapeutischen Behandlung für Patienten mit MPS IIIB

(Sanfilippo-Syndrom Typ B), die das Unternehmen am Nationwide Children's

Hospital in Columbus, Ohio, durchführt. Die ABO-101-Therapie beinhaltet eine

einmalige intravenöse Injektion einer Gentherapie mit Adeno-assoziierten Viren

(AAV) bei Probanden mit MPS IIIB, einer seltenen, autosomal rezessiv vererbten

Erkrankung, die zu einer Abnahme der neurokognitiven Funktionen, dem Verlust der

Sprache und der Mobilität und zu einem vorzeitigen Tod führt. Abeona plant die

Rekrutierung von insgesamt drei Patienten in Kohorte 1 (2E13 vg/kg) vor der

Dosiseskalation in Kohorte 2 (5E13 vg/kg).

"MPS IIIB ist eine verheerende und fortschreitende lysosomale Speichererkrankung

ohne zugelassene Behandlungsmöglichkeiten. Der erste mit ABO-101 behandelte

Patient hat gezeigt, dass der systemische AAV-Gentransfer gut vertragen wird,

und die vorläufige Evidenz der biologischen Wirksamkeit im ZNS und in der

Peripherie ist sehr ermutigend", erklärte Kevin M. Flanigan, MD, Hauptprüfarzt

und Leiter des Center for Gene Therapy am Nationwide Children's Hospital sowie

Professor of Pediatrics and Neurology am The Ohio State University College of

Medicine. "Wir sind besonders erfreut über die beobachteten Reduzierungen

mehrerer wichtiger Biopotenz-Marker, darunter die Heparansulfat-Reduzierungen im

Liquor cerebrospinalis, im Urin und im Plasma sowie die Normalisierung der

NAGLU-Enzymaktivität im Plasma 7, 14 und 30 Tage nach dem Transfer."

Die Phase-1/2-Studie soll die Sicherheit und vorläufige Anzeichen der

Wirksamkeit von ABO-101 bei an MPS IIIB erkrankten Probanden untersuchen. Beim

ersten in Kohorte 1 behandelten Patienten:

* ABO-101, in der systemischen Dosis von 2E13 vg/kg, ist gut verträglich; in

der Untersuchungsphase von 30 Tagen nach der Verabreichung sind keine

behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse oder schwerwiegenden

unerwünschten Ereignisse (SUE) aufgetreten.

* Frühe Anzeichen einer biologischen Wirkung beinhalten erhebliche

Reduzierungen von Heparansulfat (HS) im Liquor cerebrospinalis (50 %), Urin

(69 %), Plasma (60 %) und des Gesamtglykosaminoglykangehalts im Urin (GAG)

(67 %).

* Die Abnahme des Heparansulfats im Liquor cerebrospinalis um 50 % ab der

Baseline stützt die vorherigen klinischen AAV9-Beobachtungen, dass ABO-

101 nach der intravenösen Verabreichung die Blut-Hirn-Schranke überwand.

* Die beobachtete normalisierte NAGLU-Enzymaktivität wurde von einem über 300-

fachen Anstieg ab der Baseline 30 Tage nach der Verabreichung gestützt.

"Die Reduzierung von Heparansulfat, der Schlüssel-Biomarker der

Krankheitspathologie bei MPS IIIB, 30 Tage nach dem Gentransfer zeigt eine frühe

und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-101 und unterstützt unseren

geplanten Ansatz der intravenösen Verabreichung von ABO-101 bei der Behandlung

von Sanfilippo-Syndromen", erklärte Timothy J. Miller, PhD, President und CEO

von Abeona Therapeutics. "Im Einklang mit unserer laufenden klinischen Studie zu

ABO-102 bei MPS IIIA stützen diese Ergebnisse unsere Pläne, nach der Prüfung

durch das DSMB weitere Patienten in diese Studie aufzunehmen."

Probanden der Phase-1/2-Studie erhalten eine einmalige intravenöse Injektion von

ABO-101, das einen AAV-Vektor verwendet, um eine gesunde Kopie des mit der MPS-

IIIB-Krankheit assoziierten NAGLU-Gens einzuführen. Die Probanden werden in den

ersten 30 Tagen nach der Injektion mehrmals untersucht, um die Sicherheit und

die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung zu beurteilen. Die Ergebnisse beim

ersten Patienten, der ABO-101 erhalten hat, lassen auf eine starke Verteilung im

ZNS und auf eine breitere systemische Verteilung sowie auf das Potenzial

schließen, die Glykosaminoglykan-Spiegel (GAG) zu reduzieren, die Indikator für

die Störung der lysosomale Speicherung und von zentraler Bedeutung für den

Krankheitsverlauf von MPS IIIB sind.

ABO-101 hat den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische

Erkrankung) in den USA und den Orphan-Drug-Status in den USA und der

Europäischen Union erhalten.

Über ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 ist die AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren)

Gentherapie des Unternehmens zur Erstanwendung am Menschen für die Behandlung

von MPS IIIB (des Sanfilippo-Syndroms). Die Behandlung umfasst eine einmalige

intravenöse Verabreichung einer funktionsfähigen Kopie des NAGLU-Gens (N-acetyl-

alpha-D-Glukosaminidase) in Zellen des zentralen Nervensystems (ZNS) und

peripherer Organe mit dem Ziel, die Auswirkungen des die Krankheit

verursachenden Gendefekts zu beheben. Nach der Verabreichung einer einmaligen

Dosis an präklinischen Sanfilippo-Tiermodellen veranlasste ABO-101 Zellen im ZNS

und in peripheren Organen, das fehlende NAGLU-Enzym zu produzieren, welches

daraufhin den zugrunde liegenden abnormen Zuckerspiegel (Glykosaminoglykan oder

GAG) in den Zellen auf einen normalen Spiegel absenkte. In präklinischen in-

vivo-Wirksamkeitsstudien mit Sanfilippo-Syndrom-Tiermodellen zeigte ABO-101

einen funktionalen Nutzen, der über mehrere Monate nach der Behandlung anhielt.

Eine Einzeldosis von ABO-101 erzielte eine deutlich normalisierte Zell- und

Organfunktion, beseitigte kognitive Störungen, erhöhte die neuromuskuläre

Funktion und normalisierte die Lebensdauer der Tiere mit MPS IIIB nach der

Behandlung im Vergleich zu den beobachteten unbehandelten Tieren. Diese

Ergebnisse wurden bei Untersuchungen in mehreren Labors erzielt, was darauf

hindeutet, dass eine AAV-Behandlung für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom

geeignet sein könnte. Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit von AAV-

Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms wurden vor kurzem in

mehreren von Experten geprüften wissenschaftlichen Fachzeitschriften

veröffentlicht.

Über MPS IIIB: (auch bekannt als Sanfilippo-Syndrome Typ B) ist eine genetische,

fortschreitende und verheerende seltene lysosomale Speichererkrankung. Bei

Patienten mit MPS IIIB führen genetische Mutationen zu einer deutlichen Abnahme

der NAGLU-Enzymaktivität, die zu einer Anhäufung von Heparansulfat (HS) im

Gehirn und in anderen Organen sowie zu einer fortschreitenden Hirnatrophie, d.

h. eines Volumenverlusts der kortikalen grauen Substanz, führt. Die abnormale

Anhäufung von HS führt zu einem Abbau der neurokognitiven Funktionen,

Verhaltensstörungen, Sprachverlust, einem zunehmenden Verlust der Mobilität und

zum vorzeitigen Tod. MPS IIIB tritt in der Regel bei Kindern in den ersten

Lebensjahren auf, und 70 % der Patienten erreichen nicht das 18. Lebensjahr. Es

gibt keine zugelassenen Behandlungen für MPS IIIB.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im

Bereich der klinischen Forschung, das Zell- und Gentherapien für seltene

lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden

Produktentwicklungen von Abeona gehören EB-101 (genetisch korrigierte

Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102

(AAV-SGSH), eine auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Gentherapie für

das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine auf

Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Gentherapie für das Sanfilippo-Syndrom

Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt außerdem ABO-201 (AAV-CLN3), eine

Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose

(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen

neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB),

ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen

CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung

seltener Blutkrankheiten. Darüber hinaus entwickelt Abeona die

unternehmenseigene Vektorplattform AIM(TM) für Produktkandidaten der nächsten

Generation. Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Investorenkontakt:

Christine Silverstein

SVP, Investor Relations & Finance

Abeona Therapeutics Inc.

+1 (646) 813-4707

csilverstein@abeonatherapeutics.com

Pressekontakt:

Lynn Granito

Berry & Company Public Relations

+1 (212) 253-8881

lgranito@berrypr.com

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von

Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils

gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen umfassen

insbesondere unsere Erwartung, dass wir unsere Gentherapie für MPS IIIB-

Patienten weiterentwickeln und dass wir aufgrund der beobachteten Anzeichen von

Verträglichkeit und biologischer Wirkung in Studienkohorten nach der Injektion

zuversichtlich bleiben. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und

Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende Interesse an unserem

Portfolio seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für klinische

Studien anzuwerben, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen

für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten, die

Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten,

die Auswirkungen durch Veränderungen auf den Finanzmärkten und der globalen

wirtschaftlichen Bedingungen, unsere Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der

biologischen Wirkung und klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-101 das

gewünschte Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich

erreicht hat und dass die erheblichen Reduzierungen von GAG im zentralen

Nervensystem unseren Behandlungsansatz der intravenösen Verabreichung an

Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom nachweislich bestätigen, Risiken im

Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken

zählen, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf

Formular 10-K und in den Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen

Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde

SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das

Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung

enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um

Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser

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zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

http://abeonatherapeutics.com/