GlobeNewswire/Neue Publikationen beleuchten -2-

Actelion Pharmaceuticals Ltd / Neue Publikationen beleuchten einzigartiges Profil des Malariawirkstoffs von Actelion . Verarbeitet und übermittelt durch Nasdaq Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ - 17. Oktober 2016 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) gab heute bekannt, dass mehrere kürzlich erschienene wissenschaftliche Publikationen [1,2,3,4,5] über das einzigartige Profil des oral aktiven Malariawirkstoffs ACT-451840 das Interesse an diesem Wirkstoff neu belebt haben. Actelion führt derzeit Gespräche, um einen Partner mit den entsprechenden Erfahrungen und Ressourcen zu finden und so Patienten den Zugang zu dieser vielversprechenden Therapie zu eröffnen.

In Bezug auf das Wirkprinzip unterscheidet sich ACT-451840 vermutlich von den gängigen Malariapräparaten, darunter auch Artemisinin. Es entfaltet eine rasche Wirkung, die auf alle hämatogenen (erythrozytären) Entwicklungsstadien abzielt und auch multiresistente Parasiten sowie Artemisinin-resistente Stämme einschliesst. Anders als die meisten herkömmlichen Malariawirkstoffe hat ACT-451840 aufgrund seiner Wirkung auf Gametozyten das Potenzial, die Krankheitsübertragung zu blockieren.

Die Entdeckung und Charakterisierung von ACT-451840 erfolgte in enger Zusammenarbeit mit dem Schweizerischen Tropen- und Public Health-Institut (Swiss TPH). Erste klinische Untersuchungen von ACT-451840, die in Zusammenarbeit mit MMV (Medicines for Malaria Ventures) in den Labors von Professor James McCarthy, MBBS, vom Royal Brisbane and Women's Hospital in Herston, Australien, durchgeführt wurden, belegten dessen gute Verträglichkeit und bestätigten den raschen Wirkungseintritt sowie die letale Wirkung auf Gametozyten.

Das Unternehmen ist der Ansicht, dass sich ACT-451840 als Grundlage für neue Arzneimittelkombinationen eignen könnte, welche potenziell die auf Artemisinin basierenden Kombinationspräparate ersetzen, da es erste Anzeichen für eine Resistenzbildung gegenüber Artemisinin gibt.

Dr. Martine Clozel, Chief Scientific Officer, sagte: "Die Ergebnisse, die wir für den Actelion-Wirkstoff gegen die tödlichste Form der Malaria beim Menschen gesehen haben - sogar bei bereits bestehender Resistenz der Parasiten gegen die gängigen Standardtherapien - haben viele unserer akademischen Partner beeindruckt. Ausgehend von den kürzlich veröffentlichten präklinischen und klinischen Daten sind wir derzeit auf der Suche nach einem Partner mit Erfahrungen in der Entwicklung dieser Indikation. Auf diese Weise wollen wir die Weltgesundheitsorganisation bei ihrem Ziel unterstützen, Malaria bis 2030 auszurotten."

Martine Clozel schloss: "Angesichts der wachsenden Resistenz der Malaria-Parasiten gegen die derzeit verfügbaren Präparate ist der Bedarf an Therapeutika mit neuen Wirkmechanismen umso dringlicher. Aus unserer langjährigen Zusammenarbeit mit herausragenden Partnern wie dem Swiss TPH ist ein Wirkstoff mit hohem Potenzial hervorgegangen. Ich bin fest davon überzeugt, dass die vorliegenden Ergebnisse die Weiterentwicklung dieses Wirkstoffs in Kooperation mit einem Partner rechtfertigen."

###

ÜBER ACT-451840 [1,2,3,4,5]

ACT-451840 wurde im Rahmen eines Forschungsprojekts in enger Zusammenarbeit mit dem Schweizerischen Tropen- und Public Health-Institut (Swiss TPH) entdeckt. Präklinische Studien belegen die ausgeprägte Wirksamkeit des chemischen Wirkstoffs ACT-451840 gegen Plasmodium falciparum, dem für die tödlichste Form der Malaria beim Menschen verantwortlichen Parasiten, sowie gegen Plasmodium vivax. Der Wirkstoff hat sich ausserdem als wirksam gegen Parasiten erwiesen, die Resistenzen gegen herkömmliche Standardtherapien entwickelt haben. Der Wirkmechanismus von ACT-451840 unterscheidet sich vermutlich von dem derzeit verfügbarer Malariamedikamente wie Artemisinin und Quinolon. Die Wirkung des Medikaments setzt rasch ein; die Substanz wirkt unspezifisch auf das erythrozytäre Stadium und vermindert nachweislich die Infektiosität der Gametozyten. Die aus der Zusammenarbeit von Actelion mit wissenschaftlichen Institutionen resultierenden Ergebnisse wurden kürzlich in der Fachzeitschrit PLOS Medicine veröffentlicht.

Die Wirksamkeit von ACT-451840 wurde in einer klinischen Studie zur Untersuchung von induzierter Malaria im Merozoitenstadium geprüft, die in Kooperation mit MMV Medicines for Malaria Ventures in den Labors von Professor James McCarthy am Royal Brisbane and Women's Hospital in Herston, Australien, durchgeführt wurde. Im Rahmen dieser Studie erwies sich ACT-451840 als sicher, gut verträglich und klinisch wirksam gegen P. falciparum-Infektionen im Frühstadium. Aus dem Modell zur Pharmakokinetik und Pharmakodynamik, das auf der Grundlage dieser mit acht gesunden Freiwilligen durchgeführten Proof-of-Concept-Studie entwickelt wurde, lässt sich ein therapeutischer Effekt ableiten, der nach einwöchiger Behandlung (mit einer Einzeldosis pro Tag) eine Heilungsrate erzielt, die voraussichtlich der einer Artesunat-Monotherapie entspricht.

ÜBER MALARIA [6,7,8,9,10]

Malaria ist eine der wichtigsten Infektionskrankheiten, von der die Hälfte der Weltbevölkerung betroffen ist. Gemäss der jüngsten Schätzung der Weltgesundheitsorganisation (WHO) gab es im Jahr 2014 198 Millionen Fälle dieser durch P. falciparum übertragenen parasitären Erkrankung, von denen 584 000 zum Tode führten. Insgesamt leben schätzungsweise 3,3 Milliarden Menschen mit dem Risiko, an Malaria zu erkranken. 90 Prozent der Todesfälle treten in afrikanischen Ländern südlich der Sahara auf und betreffen mit 78 Prozent der Fälle vor allem Kinder unter 5 Jahren. Die WHO hat die Kontrolle der Malaria zu einer globalen Priorität erhoben und empfiehlt, Kontrollprogramme durch Ausrottungsprogramme zu ersetzen. Um dies zu ermöglichen, werden neue Arzneimittel benötigt.

Die verbreitete Resistenz von P. falciparum gegenüber konventionellen Monotherapien wie Chloroquinen, Amodiaquinen und Sulfadoxinen/Pyrimethaminen erfordert dringend neue Therapien, um die wachsende Resistenzbildung zu bekämpfen. Artemisinine gelten heute zwar als die wirksamsten und am schnellsten wirkenden Malariamedikamente, sind aber in der Verwendung als Monotherapie mit einer hohen Rezidivrate verbunden. Beunruhigend ist, dass die abnehmende Wirksamkeit von Artemisinin neuerdings in vielen südostasiatischen Ländern festgestellt wird. Um der Entwicklung von Resistenzen zu begegnen, werden Medikamente mit neuen Wirkmechanismen benötigt. Die Entwicklung dieser Präparate erfordert schnelle und effiziente Prozesse.

LITERATURHINWEISE

1. Christoph Boss, et al, Discovery and Characterization of ACT-451840: an Antimalarial Drug with a Novel Mechanism of Action, ChemMedChem 2016, 11, 1995 - 2014. DOI: 10.1002/cmdc.201600298

2. Amélie Le Bihan, et al. Characterization of Novel Antimalarial Compound ACT-451840: Preclinical Assessment of Activity and Dose-Efficacy Modeling, PLoS Medicine (2016): DOI:10.1371/journal.pmed.1002138.

3. Bruderer S, et al. 2015. First-in-humans study of the safety, tolerability, and pharmacokinetics of ACT-451840, a new chemical entity with antimalarial activity. Antimicrob Agents Chemother 59:935-942. DOI:10.1128/AAC.04125-14.

4. Andreas Krause, et al. Pharmacokinetic/pharmacodynamic modelling of the antimalarial effect of Actelion-451840 in an induced blood stage malaria study in healthy subjects, Br J Clin Pharmacol (2016) 82 412-421. DOI:10.1111/bcp.12962

5. Ng CL, et al., CRISPR-Cas9-modified pfmdr1 protects Plasmodium falciparum asexual blood stages and gametocytes against a class of piperazine-containing compounds but potentiates artemisinin-based combination therapy partner drugs. Mol Microbiol. 2016 Aug; 101(3):381-93.

6. World Health Organization. World Malaria Report 2014, 2014.

7. The malERA Consultative Group on Drugs. A research agenda for malaria eradication: Drugs. PLoS Med 2011; 8: e1000402.

8. Roll Back Malaria Partnership. The global malaria action plan. 2008. http://www.rollbackmalaria.org/

9. Ashley EA,White NJ. Artemisinin-based combinations. Curr Opin Infect Dis 2005; 18: 531-6.

10. Ashley EA, et al. Spread of artemisinin resistance in Plasmodium falciparum malaria. N Engl J Med 2014; 371: 411-23.

Actelion Ltd.

Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH). Unser PAH-Portfolio deckt das Krankheitsspektrum der WHO-Funktionsklassen II bis IV ab und umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und intravenösen Therapie. Actelion verfügt zudem über behördlich zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides bei Patienten mit kutanem T-Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2500 engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent, darunter Europa, die Vereinigten Staaten, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz (MORE TO FOLLOW) Dow Jones Newswires

   October 17, 2016 11:36 ET (15:36 GMT)- - 11 36 AM EDT 10-17-16

-2 of 2- 17 Oct 2016 15:36:00 UTC  DJ GlobeNewswire/Neue Publikationen beleuchten -2-
des Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.

Actelion Aktien werden an SIX Swiss Exchange als Titel des Blue-Chip-Index SMI (Swiss Market Index SMI(R)) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind rechtlich geschützt.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

Andrew Weiss

Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications

Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil

+41 61 565 62 62

www.actelion.com

Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von Begriffen wie "schätzt", "glaubt", "erwartet", "werden", "sollte", "würde", "suchen", "pendent", "geht davon aus" oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können. Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten abweichen.

Medienmitteilung PDF: http://hugin.info/131801/R/2049384/766409.pdf

This announcement is distributed by Nasdaq Corporate Solutions on behalf of Nasdaq Corporate Solutions clients.

The issuer of this announcement warrants that they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein.

Source: Actelion Pharmaceuticals Ltd via Globenewswire

--- Ende der Mitteilung ---

Actelion Pharmaceuticals Ltd

Gewerbestrasse 16 Allschwil Schweiz

ISIN: CH0010532478;

http://www.actelion.com (END) Dow Jones Newswires

   October 17, 2016 11:36 ET (15:36 GMT)- - 11 36 AM EDT 10-17-16