Europäische Arzneimittelbehörde gewährt ProQRs Sepofarsen für Lebersche kongenitale Amaurose 10 PRIME Zugang

Der Zugang basiert auf einer positiven Zwischenanalyse von klinischen Daten sowie bisherigen präklinischen Daten 

Der PRIME-Status bietet einen Weg für häufige und frühzeitige Interaktionen mit der EMA, um eine beschleunigte Bewertung und Zulassung zu unterstützen

ProQR glaubt, dass die EU einen wichtigen Markt für Sepofarsen darstellen wird

LEIDEN, Niederlande und CAMBRIDGE, Mass., July 29, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq:PRQR), ein Unternehmen, das sich der Veränderung von Leben durch die Entwicklung transformativer RNA-Arzneimittel zur Behandlung schwerer genetisch bedingter seltener Krankheiten verschrieben hat, gab heute bekannt, dass sein Arzneimittelkandidat Sepofarsen (QR-110), der für die gezielte Behandlung der p.Cys998X-Mutation im CEP290-Gen zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose 10 (LCA10) entwickelt wird, von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) Zugang zu dem PRIority MEdicines (PRIME) Programm erteilt wurde. Seit Juni 2019 haben weniger als 30 % (54 von 181) der Anträge auf das PRIME-Programm Zugang erhalten, und nur 20 % (jeder fünfte) der Anträge auf dem Gebiet der Augenheilkunde haben Zugang erhalten.

"Die Entscheidung der EMA, Sepofarsen PRIME Zugang zu gewähren, unterstreicht die Notwendigkeit wirklich bahnbrechender Arzneimittel zur Behandlung von LCA10-Patienten, insbesondere angesichts des strengen Auswahlverfahrens des Programms. In ihrer Entscheidung erwähnt die EMA mehrere Punkte, die den Zugang von Sepofarsen zum PRIME-Programm unterstützen, einschließlich der vorläufigen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus unserer klinischen Phase-1/2-Studie, die eine signifikante Verbesserung der Sehkraft mit Sepofarsen zeigten", sagte Daniel A. de Boer, CEO von ProQR. "Mit Blick auf die Zukunft ist es unser Ziel, dass Sepofarsen so schnell wie möglich Patienten mit LCA10 erreicht, und der Zugang zum PRIME-Programm bietet einen Rahmen für die Verbesserung unserer Entwicklungspläne durch enge Zusammenarbeit mit der EMA."

Die EMA startete das PRIME-Programm im Jahr 2016, um sicherzustellen, dass vielversprechenden Arzneimitteln, die auf einen ungedeckten Bedarf abzielen, ein Weg zur beschleunigten Entwicklung zu Verfügung steht Das PRIME-Programm konzentriert sich insbesondere auf Arzneimittel, die einen therapeutischen Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen bieten können oder für Indikationen, für die es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten gibt. Um für PRIME in Frage zu kommen und akzeptiert zu werden, muss ein Arzneimittel sein Potenzial zum Nutzen von Patienten mit unerfüllten medizinischen Bedürfnissen auf der Grundlage früher klinischer Daten in Verbindung mit nicht-klinischen Daten nachweisen. Mit PRIME bietet die EMA den Medizinern zusätzliche Unterstützung bei der frühzeitigen Interaktion und dem Dialog. Das Programm soll die Entwicklungspläne optimieren und den Prüfungs- und Zulassungsprozess beschleunigen, damit diese Arzneimittel die Patienten so früh wie möglich erreichen können.

Dies ist der erste EMA PRIME-Zugang, den ProQR für sein Portfolio von RNA-Produktkandidaten für erbliche Netzhauterkrankungen erhalten hat, basierend auf vielversprechenden frühen Daten aus seinem Leitprogramm LCA10.

Über Sepofarsen

Sepofarsen ist ein erstklassiges, auf RNA basierendes Oligonukleotid, das auf die zugrundeliegende Ursache von Leberscher kongenitaler Amaurose 10 aufgrund der p.Cys998X-Mutation (auch bekannt als c.2991+1655A>G-Mutation) im CEP290-Gen gerichtet ist. Die p.Cys998X-Mutation ist eine Substitution eines Nukleotids in der Pre-mRNA, die zu einer fehlerhaften Spleißung der mRNA und des nicht-funktionalen CEP290-Proteins führt. Sepofarsen wurde entwickelt, um die normale (Wildtyp-)CEP290 mRNA wiederherzustellen, die zur Produktion des normalen CEP290-Proteins führt, indem es an die mutierte Stelle in der prä-mRNA bindet und eine normale Spleißung der prä-mRNA bewirkt. Sepofarsen soll durch intravitreale Injektionen ins Auge verabreicht werden, der Orphan-Drug-Status wurde in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union gewährt und von der FDA erhielt es den "Fast Track"-Status für eine beschleunigte Zulassung.

Über Lebersche kongenitale Amaurose 10

Die Lebersche kongenitale Amaurose (LCA) ist die häufigste Ursache für Erblindung durch genetisch bedingte Erkrankungen bei  Kindern und besteht aus einer Gruppe von Krankheiten, von denen LCA10 die häufigste und eine der schwersten Formen ist. LCA10 wird durch Mutationen im CEP290-Gen verursacht, von denen die p.Cys998X-Mutation die häufigste ist. LCA10 führt zu einem frühen Verlust des Sehvermögens, so dass die meisten Menschen in den ersten Lebensjahren ihr Augenlicht verlieren. Bis heute gibt es keine zugelassenen Behandlungen, die die zugrunde liegende Ursache der Krankheit behandeln. Etwa 2.000 Menschen in der westlichen Welt haben aufgrund dieser Mutation eine LCA10.

Über ProQR

ProQR Therapeutics widmet sich der Veränderung von Leben durch die Entwicklung transformativer RNA-Arzneimittel zur Behandlung schwerer genetisch bedingter seltener Krankheiten wie Lebersche kongenitale Amaurose 10, Usher-Syndrom Typ 2 und autosomal dominanter Retinitis pigmentosa. Basierend auf unseren einzigartigen proprietären RNA-Reparaturplattform-Technologien erweitern wir unsere Pipeline mit Blick auf Patienten und Angehörige. 
*Seit 2012*

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen über historische Fakten, sind zukunftsgerichtete Aussagen, die oft durch Begriffe wie "erwarten", "glauben", "könnten", "schätzen", "erwarten", "Ziel", "beabsichtigen", "vorwärts schauen", "können", "planen", "potenziell", "prognostizieren", "projizieren", "sollten", "werden", "würden" und ähnliche Ausdrücke gekennzeichnet sind. Solche Aussagen beziehen sich auf unsere Produktkandidaten, einschließlich Sepofarsen, und deren Potenzial sowie auf den beabsichtigten Nutzen aus dem PRIME-Programm der EMA. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf den Einschätzungen und Annahmen des Managements sowie auf Informationen, die dem Management nur zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen. Unsere tatsächlichen Ergebnisse können aus vielen Gründen wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten Ergebnissen abweichen, unter anderem die mit der Arzneimittelentwicklung verbundenen Risiken und Unsicherheiten, unter Einschluss der Tatsache, dass einer oder mehrere unserer Produktkandidaten nicht erfolgreich entwickelt, genehmigt oder kommerzialisiert werden, dass wir die beabsichtigten Vorteile des PRIME-Programms der EMA nicht erkennen, unter Einschluss der Tatsache, dass der Zugang zum PRIME-Programm nicht zu einem beschleunigten Entwicklungsprozess für einen unserer Produktkandidaten führen kann, und der anderen Risiken, Unsicherheiten und sonstigen Faktoren in unseren bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen, einschließlich bestimmter Abschnitte unseres Jahresberichts, die auf Formular 20-F eingereicht wurden. Angesichts dieser Risiken, Unsicherheiten und anderer Faktoren sollten Sie sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und wir übernehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, selbst wenn in der Zukunft neue Informationen verfügbar werden, außer wenn dies gesetzlich vorgeschrieben ist.

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