Akcea und Ionis geben die Zulassung von TEGSEDI™ (Inotersen-Injektion) in Kanada bekannt

Erste und einzige Behandlung ihrer Art für kanadische Patienten, die an der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose mit Polyneuropathie – einer seltenen Erbkrankheit – leiden

OTTAWA und BOSTON und CARLSBAD, Kalifornien, Oct. 06, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), ein mit Ionis Pharmaceuticals, Inc. verbundenes Unternehmen, und Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), gaben heute die Zulassung von TEGSEDI™ (Inotersen-Injektion) in Kanada zur Behandlung der Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR) Amyloidose bekannt.¹

Nach einem beschleunigten Zulassungsverfahren durch das kanadische Gesundheitsministerium Health Canada ist TEGSEDI, ein Wirkstoff mit RNA-Interferenz, die erste zugelassene Behandlung für Kanadier, die an der hATTR-Amyloidose erkrankt sind. Diese Krankheit wird durch eine abnormale Bildung des Transthyretin (TTR-Protein) hervorgerufen, die zu Ablagerungen von abnormen Amyloidproteinen in verschiedenen Körperorganen und Gewebe führt. Die progressive Ablagerung dieser Proteine führt zu sensorischen, motorischen und vegetativen Funktionsstörungen, die in vielerlei Hinsicht das Leben des Patienten beeinträchtigen.

"Wir wissen die gründliche und rechtzeitige Bewertung von TEGSEDI im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahrens durch Health Canada zu schätzen und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit allen Interessenvertretern, um sicherzustellen, dass Patienten in Kanada mit hATTR-Amyloidose rechtzeitig und auf angemessene Weise Zugang zu dieser neuen Behandlung erhalten", sagte Jared Rhines, Geschäftsführer bei Akcea Therapeutics Canada. "Nach der Vermarktungszulassung für TEGSEDI in Europa ist diese Meldung auch ein aufregender Meilenstein für Akcea aufgrund unserer ersten Medikamentenzulassung in Kanada. Unseres Erachtens unterstreicht dieser Erfolg das Engagement von Akcea für weltweit an seltene Erkrankungen leidende Patienten sowie unsere Mission, innovative Therapien für Patienten in der ganzen Welt zu entwickeln. Wir freuen uns, diese innovative Therapie in Zusammenarbeit mit Akcea Connect™, unserem umfassenden Support-Programm, für Patienten und ihre Leistungserbringer im Gesundheitswesen in ganz Kanada einführen zu können."

Bei TEGSEDI handelt es sich um eine subkutane Injektion, die sich Patienten einmal wöchentlich selbst verabreichen können und die die hATTR-Amyloidose an ihrem Ursprung bekämpft, indem sie die Produktion von TTR-Protein reduziert.

"Der heutige Tag ist ein aufregender Meilenstein für Kanadier, die an der hATTR-Amyloidose erkrankt sind, sowie für ihre Familien, denn Inotersen ist die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie im Kampf gegen die beträchtlichen Belastungen, unter denen viele zu leiden haben, die mit stark einschränkenden und progressiven Symptomen leben müssen. Mit einer Erbkrankheit geht häufig auch eine immense emotionale Belastung einher. Unseres Erachtens bedeuten diese Zulassung und die Innovation, die mit dieser Behandlung verbunden ist, dass heute ein wichtiger Schritt in der Hoffnung auf eine bessere Zukunft getan werden kann. Wir freuen uns nun auf die Zusammenarbeit von Akcea mit den Interessenvertretern, um dieses Medikament den Patienten so schnell wie möglich zugänglich zu machen", so Durhane Wong-Rieger, President und CEO der Canadian Organization for Rare Disorders (CORD).

"Die hATTR-Amyloidose ist eine unheilbare Erbkrankheit, die mit einer beträchtlichen Morbidität und Mortalität einhergeht. Bislang waren die Optionen, die wir Patienten und ihren Familien bieten konnten, sehr begrenzt. Die Zulassung von Inotersen ändert das und ist ein begrüßenswerter Fortschritt. In der Studie NEURO TTR, auf deren Grundlage die Zulassung durch Health Canada angestrebt wurde, wiesen die Veränderungen gegenüber der Baseline auf statistisch wesentliche Vorteile der Behandlung mit Inotersen hin, etwa in Bezug auf die Symptome der Polyneuropathie und die Lebensqualität," so Dr. Vera Bril, Professor of Medicine an der University of Toronto, Director of Neurology des University Health Network & Mount Sinai Hospital und Krembil Family Chair in Neurology.

ÜBER TEGSEDI™ (INOTERSEN-INJEKTION)¹
TEGSEDI™ (Inotersen-Injektion) ist ein Antisense-Oligonucleotiden (ASO)-Inhibitor zur Unterbindung der menschlichen Transthyretin (TTR)-Produktion. TEGSEDI, ein von Ionis Pharmaceuticals entdeckter und entwickelter Wirkstoff, wurde bereits in der EU zur Behandlung der Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR) Amyloidose zugelassen und wird derzeit auf Zulassung in den USA geprüft.

Die Zulassung basiert auf Daten der NEURO-TTR-Studie, eine randomisierte (2:1), placebokontrollierte, internationale Phase-III-Doppelblindstudie mit 172 Patienten, die an der hATTR-Amyloidose mit Symptomen einer Polyneuropathie erkrankt sind. Die 15-monatige Studie erstreckte sich auf eine Messung der Effekte von TEGSEDI auf neurologische Funktionen und die Lebensqualität, indem die Änderung gegenüber der Baseline in dem modifizierten Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) und der Gesamtbewertung des Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN) gemessen wurde. TEGSEDI bot für einen wesentlichen Anteil der Patienten bei beiden dieser primären Endpunkte in der NEURO-TTR Studie wesentliche Vorteile, darunter eine Verbesserung der Erkrankung relativ zu den Baseline-Messungen in beiden primären Endpunkten, wie im New England Journal of Medicine² veröffentlicht.

Besondere Warn- und Vorsichtshinweise

TEGSEDI wird mit einer Reduzierung der Thrombozytenzahl in Verbindung gebracht, was zu einer Thrombocytopenia führen kann. Die Anzahl der Blutplättchen sollte während der Behandlung mit TEGSEDI mindestens alle 14 Tage und nach Absetzen der Behandlung über einen Zeitraum von 8 Wochen überwacht werden.

Ferner war bei Patienten, die mit TEGSEDI behandelt wurden, eine Glomerulonephritis zu beobachten. Eine sorgfältige Überwachung des Protein-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR) im Urin und des eGFR ist daher im Verlauf der Behandlung mit TEGSEDI wichtig.

Die häufigsten Nebenwirkungen, zu denen es bei mindestens 20 % der Patienten kam, die mit TEGSEDI behandelt wurden, und die häufiger als bei der Placebo-Gruppe auftraten, waren Erythema an der Injektionsstelle, Übelkeit, Müdigkeit, Durchfall, Kopfschmerzen und Schmerzen an der Injektionsstelle.
Weitere wichtige Sicherheitshinweise zu TEGSEDI, darunter die Art der Verabreichung, Arzneiwechselwirkungen und Arzneinebenwirkungen, finden Sie auf der von Health Canada genehmigten Produktmonografie unter www.akceatx.ca.

ÜBER DIE HEREDITÄRE TRANSTHYRETIN-VERMITTELTE (hATTR) AMYLOIDOSE
Die hATTR-Amyloidose ist eine progressive, systemische und tödliche Erbkrankheit, die von der abnormalen Bildung von TTR-Protein und der Aggregation von TTR Amyloid-Ablagerungen in Körperorganen und im Gewebe, darunter im peripheren Nervensystem, im Herz, im Verdauungstrakt, in den Augen, in den Nieren, im zentralen Nervensystem, in der Schilddrüse und im Knochenmark, verursacht wird. Die progressive Akkumulation von TTR Amyloid-Ablagerungen in diesen Geweben und Körperorganen führt zu sensorischen, motorischen und vegetativen Funktionsstörungen mit häufig sehr starken Einschränkungen in den verschiedensten Lebensbereichen der Patienten. Patienten mit hATTR- Amyloidose weisen oftmals einen gemischten Phänotyp auf und leiden unter sich überlappenden Symptomen der Polyneuropathie und Kardiomyopathie.

Die hATTR-Amyloidose führt letztlich innerhalb von drei bis 15 Jahren nach Eintreten der ersten Symptome zum Tod. Die therapeutischen Optionen zur Behandlung von Patienten mit hATTR-Amyloidose sind begrenzt, und bis zur Zulassung dieses Produkts gab es keine in Kanada genehmigten krankheitsmodifizierenden Medikamente für diese Erkrankung. Weltweit leiden schätzungswiese 50.000 Patienten an der hATTR-Amyloidose.

Über Akcea Therapeutics Canada
Akcea Therapeutics Canada mit Geschäftssitz in Ottawa Ontario, ist die kanadische Tochtergesellschaft von Akcea Therapeutics. Als biopharmazeutisches Unternehmen konzentriert sich Akcea auf die Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen. Akcea Therapeutics Canada ist ein Mitglied von Innovative Medicines Canada, ein Branchenverband, der Kanadas forschungsbasierte Pharmazieunternehmen vertritt.

Über AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., ein mit Ionis Pharmaceuticals, Inc. verbundenes Unternehmen, ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Schwerpunkt auf der Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen. Akcea arbeitet derzeit an der Weiterentwicklung einer ausgereiften Pipeline bestehend aus sechs neuartigen Wirkstoffen, die allesamt über das Potenzial verfügen, mehrere Erkrankungen zu behandeln. Alle sechs Wirkstoffe wurden von Ionis entdeckt, werden derzeit zusammen mit diesem marktführenden Unternehmen für Antisense-Therapeutika entwickelt und basieren auf der unternehmenseigenen Antisense-Technologie von Ionis. TEGSEDI™ (Inotersen) ist derzeit in Kanada und in der EU zur Behandlung von Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR) Amyloidose zugelassen und wird momentan in den USA auf seine Zulassung hin überprüft. WAYLIVRA™ (Volanesorsen) wird momentan von den Zulassungsbehörden als Medikament zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) geprüft und befindet sich aktuell als Wirkstoff zur Behandlung von Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie (FPL) in der Phase III der klinischen Studien. Akcea ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Hauptsitz in Boston, Massachusetts und Geschäftstätigkeit in Kanada mit dortigem Hauptsitz in Ottawa, Ontario. Weitere Informationen über Akcea finden Sie unter www.akceatx.com.

Über Ionis Pharmaceuticals
Als marktführendes Unternehmen bei der Entdeckung und Entwicklung von RNAi-Therapeutika hat Ionis eine effiziente, auf breiter Basis anwendbare, unternehmenseigene Antisense-Technologieplattform aufgebaut, die über das Potenzial verfügt, Erkrankungen zu behandeln, bei denen sich bisher kein anderer therapeutischer Ansatz als effektiv erwiesen hat. Die Unternehmensplattform zur Wirkstoffentwicklung fungiert als Sprungbrett für vielversprechende Produkte und realisiert Hoffnungen für Patienten, deren Bedürfnisse bislang nicht erfüllt werden konnten, darunter Kinder und Erwachsene mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Wir entwickelten SPINRAZA® (Nusinersen)* und sind stolz darauf, SMA-Patienten neue Hoffnung gegeben zu haben, indem wir die erste und einzige zugelassene Behandlung für diese Erkrankung auf den Markt gebracht haben.

Unsere künftigen Bemühungen gelten all denjenigen Patienten, die wir mit einer Pipeline von mehr als 40 Medikamenten noch nicht erreichen konnten, welche über das Potenzial verfügen, Patienten mit kardiovaskulären, seltenen, neurologischen und infektiösen Erkrankungen sowie Krebs zu behandeln. Wir haben TEGSEDI™ (Inotersen), die weltweit erste RNAi-Therapie geschaffen, die zur Behandlung von Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR) Amyloidose zugelassen ist und von dem mit uns verbundenen Unternehmen Akcea Therapeutics vermarktet wird. Gemeinsam mit Akcea bringen wir außerdem neue Wirkstoffe für Patienten mit kardiometabolischen Lipidstoffwechselstörungen auf den Markt.

Weitere Informationen über Ionis erhalten Sie auf twitter @ionispharma oder unter http://ir.ionispharma.com/.

*Spinraza wird von Biogen vermarktet.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN VON AKCEA UND IONIS
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen in Bezug auf die Geschäftstätigkeit von Akcea Therapeutics, Inc. und Ionis Pharmaceuticals, Inc. sowie das therapeutische und kommerzielle Potenzial von TEGSEDI™. Sämtliche Aussagen über die Ziele, Erwartungen, mögliche Finanzergebnisse oder sonstige Prognosen, Absichten oder Überzeugungen, darunter das kommerzielle Potenzial von TEGSEDI oder anderen Wirkstoffen von Akcea oder Ionis, die sich derzeit im Entwicklungsstadium befinden, sind zukunftsgerichtete Aussagen und daher als solche zu behandeln. Diese Aussagen unterliegen bestimmten Risiken und Unwägbarkeiten, insbesondere denen, die mit dem Prozess der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von sicheren und geeigneten Medikamenten für die Humantherapeutik sowie mit den Bemühungen, diese Medikamente erfolgreich zu vermarkten, einhergehen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea und Ionis beinhalten außerdem Annahmen, die, sollten sie sich nicht bewahrheiten oder als inkorrekt erweisen, dazu führen könnten, dass die Ergebnisse dieser Unternehmen deutlich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder indirekt enthalten sind. Obschon die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea und Ionis das nach bestem Glauben zum Tragen gebrachte Urteilsvermögen ihrer Geschäftsleitungen widerspiegeln, basieren diese Aussagen auf Fakten und Faktoren, die gegenwärtig ausschließlich Akcea und Ionis bekannt sind. Infolge dessen wird Ihnen geraten, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese und andere Risiken in Bezug auf die Programme von Ionis und Akcea werden zusätzlich eingehend in den Quartalsberichten (Formblatt 10-Q) und in den Jahresberichten (Formblatt 10-K) von Ionis und Akcea beschrieben, die bei der SEC hinterlegt wurden. Exemplare dieser Berichte und anderer Dokumente sind von jedem Unternehmen erhältlich.

In dieser Pressemitteilung beziehen sich "Ionis", "Akcea", das/die "Unternehmen", "wir", "unser" und "uns" auf Ionis Pharmaceuticals und/oder Akcea Therapeutics, sofern sich aus dem Zusammenhang nichts anderes ergibt.

Ionis Pharmaceuticals™ ist eine Handelsmarke von Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™, TEGSEDI™ und WAYLIVRA™ sind Handelsmarken von Akcea Therapeutics, Inc.

Ansprechpartner bei Akcea für Investoren & Medien:
Kathleen Gallagher
Vice President of Communications and Investor Relations
+1 617-207-8509
kgallagher@akceatx.com

Ansprechpartner bei Ionis für Investoren:
D. Wade Walke, Ph.D.
Vice President, Investor Relations
+1 760-603-2741
wwalke@ionisph.com

Ansprechpartner bei Ionis für Medien:
Roslyn Patterson
Vice President, Corporate Communications
+1 760-603-2681
rpatterson@ionisph.com

Quellenangaben

¹TEGSEDI™ Produktmonografie
²Benson et al., N Engl J Med 2018;379:22-31

Sämtliche, diese Veröffentlichung begleitenden Infografiken sind erhältlich unter http://resource.globenewswire.com/Resource/Download/dcb498ad-f1ce-4650-bc4e-0f64e8aed1a5