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Spark Therapeutics und Pfizer geben Daten von 15 Studienteilnehmern mit Hämophilie B bekannt, die anhaltende und dauerhafte Faktor-IX-Spiegel ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse aufweisen

Die annualisierte Blutungsrate (ABR) aller 15 Teilnehmer wurde um 98 Prozent

verringert, während die annualisierte Infusionsrate (AIR) zum Datenschnitt am

7. Mai 2018 um

99 Prozent verringert wurde.

Der Bereich des Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-Aktivitätsgrade, beginnend

bei Woche 12 und über 52 Wochen lang durchgeführte Nachuntersuchungen hinweg,

lag für die ersten 10 Teilnehmer und für drei Teilnehmer, denen mithilfe eines

verbesserten Prozesses hergestelltes SPK-9001 verabreicht wurde, zwischen 14,3

und 76,8 Prozent beziehungsweise zwischen 38,1 und 54,5 Prozent

PHILADELPHIA und NEW YORK, 23. Mai 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Spark Therapeutics

(NASDAQ:ONCE), ein voll integriertes Gentherapie-Unternehmen, das infrage

stellt, dass genetische Krankheiten unvermeidbar sind, und Pfizer (NYSE:PFE)

haben heute bekanntgegeben, dass alle 15 Teilnehmer der laufenden klinischen

Studie der Phase I/II zum Prüfpräparat SPK-9001 bei schwerer oder mittelschwerer

Hämophilie B (FIX:C gleich oder kleiner als 2 Prozent) nach einer kumulativen

Nachuntersuchungsphase, die zusammen mehr als 18 Patientenüberwachungsjahre (5

bis 121 Wochen) angedauert hat, die Routineinfusionen von Faktor-IX-Konzentraten

abgesetzt haben. Bis zum Datenschnitt am 7. Mai 2018 traten bei keinem der 15

Teilnehmer schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, thrombotische Ereignisse oder

Faktor-IX-Inhibitoren auf. Diese Daten werden heute von Dr. Spencer K. Sullivan,

einem Hämatologen und klinischen Forscher am Mississippi Center for Advanced

Medicine im Rahmen des Weltkongresses der World Federation of Hemophilia (WFH)

in Glasgow, Schottland, während der Session "Free Papers: Gene Therapy"

(Kostenlose Vorträge: Gentherapie) um 10.15 Uhr britischer Sommerzeit

vorgestellt.

"Wir sind erfreut darüber zu sehen, dass alle 15 Teilnehmer, und insbesondere

auch die ersten vier Teilnehmer, die nun seit mehr als zwei Jahren

nachbeobachtet werden, weiterhin zeigen, dass eine einzige Verabreichung von

SPK-9001 ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse zu einer drastischen

Senkung der Anzahl von Blutungen und Faktor-IX-Infusionen geführt hat", sagte

Dr. Katherine A. High, President und Head of Research & Development von Spark

Therapeutics. "Mit unserem Einsatz für die Gentherapieforschung über unsere

Hämophilie-Programme hinweg verfolgen wir weiterhin unbeirrt das Ziel, einen

neuartigen Therapieansatz mit einem positiven Nutzen-Risiko-Profil zu

entwickeln, der darauf abzielt, Patienten von der Notwendigkeit regelmäßiger

Infusionen zu befreien und gleichzeitig spontane Blutungen zu beseitigen."

Auf der Grundlage der einzelnen Krankengeschichten der Teilnehmer im Jahr vor

der Studie konnte die annualisierte Gesamtblutungsrate bei allen 15 Teilnehmern

um 98 Prozent (berechnet auf der Grundlage von Daten nach der vierten Woche; 97

Prozent auf der Grundlage von Daten nach der Infusion) auf eine jährliche Rate

von 0,2 Blutungen pro Teilnehmer verringert werden - im Vergleich zu einer

jährlichen Rate von 8,9 Blutungen vor der Verabreichung von SPK-9001. Nur bei

einem Teilnehmer trat vier Wochen nach einer Infusion von SPK-9001 eine Blutung

auf.

Die annualisierte Gesamtinfusionsrate konnte um 99 Prozent (berechnet auf der

Grundlage von Daten nach der vierten Woche; ebenfalls 99 Prozent auf der

Grundlage von Daten nach der Infusion) auf eine jährliche Rate von 0,9

Infusionen reduziert werden - im Vergleich zu einer jährlichen Rate von 57,2

Infusionen vor der Infusion. Sechs Teilnehmer erhielten nach der Verabreichung

von SPK-9001 Faktor-IX-Infusionen: zwei aufgrund von berichteten spontanen

Blutungen, zwei vor operativen Eingriffen, einer zum Ende der Studie (nach

Ermessen, gemäß Prüfplan) und einer zur Prophylaxe aufgrund eines kleineren

traumatischen Ereignisses ohne Blutung.

Zum Datenschnitt am 7. Mai erreichten alle 13 Teilnehmer mit einem

Nachbeobachtungszeitraum von mindestens 12 Wochen nach der Infusion von SPK-

9001 - dem Zeitraum, der zum Erreichen eines Gleichgewichtszustands der Faktor-

IX-Aktivitätsgrade benötigt wird - stabile Faktor-IX-Spiegel von mehr als

12 Prozent. Der Bereich des Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-

Aktivitätsgrade, beginnend bei Woche 12 und über 52 Wochen lang durchgeführte

Nachuntersuchungen hinweg lag für die ersten 10 Teilnehmer, denen die Infusion

verabreicht wurde, zwischen 14,3 und 76,8 Prozent. Bei den drei Teilnehmern,

denen eine Infusion von mithilfe eines verbesserten Prozesses hergestelltem SPK-

9001 verabreicht wurde und die 12 Wochen lang oder länger an den

Nachuntersuchungen teilgenommen haben, lag der Bereich des

Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-Aktivitätsgrade zwischen 38,1 und 54,5

Prozent. Die zwei verbleibenden Teilnehmer nahmen zum Zeitpunkt des

Datenschnitts am 7. Mai 2018 seit Woche 11 bzw. Woche 5 nicht mehr an der Studie

teil.

In dieser offenen, nicht randomisierten multizentrischen klinischen Studie der

Phase I/II sind keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine

thrombotischen Ereignisse aufgetreten, es haben sich keine Faktor-IX-Inhibitoren

entwickelt und alle 15 Teilnehmer, denen eine Infusion mit SPK-9001 verabreicht

wurde, haben die prophylaktischen Blutgerinnungsfaktor-Infusionen abgesetzt.

Zwei Teilnehmer, von denen einer ein mithilfe eines verbesserten Prozesses

hergestelltes SPK-9001 erhalten hat, berichteten über damit zusammenhängende

unerwünschte Ereignisse erhöhter Transaminsasespiegel und wurden mit einer

kontinuierlich abnehmenden Dosis oral verabreichter Kortikosteroide behandelt.

Die Ereignisse waren asymptomatisch und zum Datenschnitt vom 7. Mai 2018 wurde

ein Ereignis behoben. Ein weiterer Patient wurde aufgrund eines Anstiegs der

Leberenzyme (die Werte überschritten die Obergrenze des Normalbereichs nicht),

der zeitweilig mit fallenden Faktor-IX-Aktivitätsgraden in Verbindung gebracht

wurde, mit einer kontinuierlich abnehmenden Dosis oral verabreichter

Kortikosteroide behandelt.

Spark Therapeutics hat die Patientenaufnahme in die klinische Studie der Phase

I/II zu SPK-9001 bei Hämophilie B abgeschlossen und rechnet damit, das Programm

diesen Sommer an Pfizer zu übertragen. Darüber hinaus geht Spark Therapeutics

davon aus, eine Charge des Arzneimittelwirkstoffs an Pfizer liefern zu können,

damit Pfizer eine klinische Studie der Phase III beginnen kann.

Über Hämophilie B

Hämophilie, eine seltene genetische Blutungsstörung, die bewirkt, dass die

Blutgerinnung aufgrund eines Funktionsdefekts eines von mehreren

Blutgerinnungsfaktoren eine besonders lange Zeit in Anspruch nimmt, kommt fast

ausschließlich bei Männern vor. Menschen, die unter Hämophilie leiden, sind

schon bei kleineren Verletzungen dem Risiko übermäßiger und immer wieder

auftretender Blutungen ausgesetzt, die lebensbedrohlich sein können. Bei

Menschen mit schwerer Hämophilie treten oft spontane Blutungen in die Muskeln

oder Gelenke sowie selten auch in andere kritische abgeschlossene Räume wie den

intrakraniellen Raum auf, wo Blutungen fatal sein können. Die Inzidenz von

Hämophilie B lässt sich mit einem Erkrankten pro 25.000 männlichen Geburten

beziffern. Menschen mit Hämophilie B weisen eine verminderte Aktivität des

Blutgerinnungsfaktors IX auf, einem spezifischen Protein im Blut. Hämophilie B

wird auch angeborener Faktor-IX-Mangel oder Christmas-Erkrankung genannt. Der

derzeitige Behandlungsstandard sieht wiederholte intravenöse Injektionen von

entweder aus Plasma gewonnenem oder rekombinantem Faktor IX vor, um

Blutungsepisoden zu kontrollieren und ihnen vorzubeugen. Es besteht ein

erheblicher Bedarf für neuartige Therapeutika, um Menschen zu behandeln, die mit

Hämophilie leben.

Über das SPK-FIX-Programm und SPK-9001

SPK-9001 ist ein neuartiger, zu prüfender Vektor, der ein biotechnologisch

hergestelltes, adeno-assoziiertes Virus-Kapsid (AAV) und ein codon-optimiertes,

hochgradig aktives menschliches Faktor-IX-Gen enthält, der die endogene

Produktion von Faktor IX ermöglicht.

Spark Therapeutics und Pfizer haben im Dezember 2014 für das SPK-FIX-Programm

(einschließlich SPK-9001) eine Kooperationsvereinbarung geschlossen, gemäß der

Spark Therapeutics für alle Studien der Phase I/II für jegliche

Produktkandidaten verantwortlich ist, während Pfizer die Verantwortung für

Zulassungsstudien, jegliche Regulierungstätigkeiten und die mögliche weltweite

Vermarktung aller Produkte übernimmt, die aus der Zusammenarbeit entstehen

könnten.

Über Spark Therapeutics

Bei Spark Therapeutics, einem voll integrierten Unternehmen, das im Bereich

Erforschung, Entwicklung und Bereitstellung von Gentherapien tätig ist, stellen

wir infrage, dass genetische Krankheiten wie Erblindung, Hämophilie und

neurodegenerative Erkrankungen unvermeidbar sind. Wir haben unsere Technologie

erfolgreich in der ersten von der FDA in den USA genehmigten Gentherapie für

eine genetische Erkrankung angewandt. Derzeit befinden sich drei Programme in

klinischen Studien, darunter Produktkandidaten, die viel versprechende frühe

Ergebnisse bei Hämophilie-Patienten gezeigt haben. Bei Spark sehen wir den Weg

in eine Welt, in der kein Leben durch genetische Krankheiten eingeschränkt wird.

Weitere Informationen erhalten Sie auf www.sparktx.com. Folgen Sie uns auch

auf Twitter und LinkedIn.

Wichtiger Hinweis von Spark Therapeutics zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen" gemäß der im

Private Securities Litigation Reform Act von 1995 festgelegten Bedeutung, unter

anderem auch Aussagen über das SPK-FIX-Programm des Unternehmens. Begriffe wie

"voraussehen", "glauben", "erwarten", "beabsichtigen", "könnte", "planen",

"prognostizieren", "wird", "würde", "sollte", "weiterhin" und ähnliche Ausdrücke

sollen solche zukunftsgerichteten Aussagen kennzeichnen, auch wenn nicht alle

zukunftsorientierten Aussagen auf diese Weise zu erkennen sind. Es kann sein,

dass wir die Pläne, Absichten oder Erwartungen, die in unseren

zukunftsgerichteten Aussagen dargelegt werden, nicht erreichen, und daher

sollten Sie sich nicht unbedingt auf solche zukunftsgerichteten Aussagen

verlassen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen

Erwartungen zukünftiger Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und

Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse

wesentlich und negativ von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen

prognostizierten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und

Unwägbarkeiten gehören unter anderem die Risiken: (i) dass unser

Hauptproduktkandidat im SPK-FIX-Programm, SPK-9001, in unserer klinischen Studie

der Phase I/II möglicherweise nicht genug Daten liefert, um die weitere

Entwicklung zu rechtfertigen, (ii) dass unsere Zusammenarbeit mit Pfizer

insgesamt nicht erfolgreich ist, (iii) dass wir das SPK-9001-Programm und eine

Charge Arzneimittelwirkstoff nicht dann an Pfizer übergeben, wann wir dies

beabsichtigen, und dass unsere frühen vorläufigen klinischen Ergebnisse für

unseren Produktkandidaten, SPK-8011, bei Hämophilie A nicht aufrechterhalten

werden können oder ausreichend sind, um die weitere Entwicklung zu unterstützen.

Eine Erläuterung weiterer Risiken und Ungewissheiten und anderer wichtiger

Faktoren, die jeweils dazu führen könnten, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse

von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten Ergebnissen

abweichen könnten, sowie eine Besprechung der potenziellen Risiken,

Ungewissheiten und sonstiger wichtiger Faktoren finden sich im Abschnitt

"Risikofaktoren" in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K, in unserem

Quartalsbericht auf Formular 10-Q sowie in anderen Unterlagen, die wir bei der

Securities and Exchange Commission einreichen. Alle Informationen in dieser

Pressemeldung sind zum Zeitpunkt der Veröffentlichung aktuell. Soweit nicht

gesetzlich vorgeschrieben, unterliegt Spark keiner Verpflichtung zur

Aktualisierung dieser Informationen.

Über Pfizer: Gemeinsam für eine gesündere Welt ®

Bei Pfizer nutzen wir Wissenschaft und unsere globalen Ressourcen, um Menschen

mit Therapien zu versorgen, die ein längeres Leben bei entscheidend verbesserter

Qualität ermöglichen. Wir sind bestrebt, den Standard für Qualität, Sicherheit

und Wert bei der Entdeckung, Entwicklung und Herstellung von

Gesundheitsprodukten zu setzen. Unser globales Portfolio umfasst Arzneimittel

und Impfstoffe und viele der weltweit bekanntesten Verbraucherprodukte. Jeden

Tag arbeiten die Mitarbeiter von Pfizer in entwickelten und aufstrebenden

Märkten an der Verbesserung von Wohlbefinden, Prävention, Therapien und

Heilmitteln für die am meisten gefürchteten Krankheiten unserer Zeit. In

Einklang mit unserer Verantwortung als eines der weltweit führenden innovativen

biopharmazeutischen Unternehmen arbeiten wir auch mit Anbietern von

Gesundheitsleistungen, Regierungen und lokalen Gemeinschaften zusammen, um den

Zugang zu einer zuverlässigen und erschwinglichen Gesundheitsversorgung auf der

ganzen Welt zu unterstützen und zu erweitern. Seit mehr als 150 Jahren arbeiten

wir daran, einen Unterschied für alle zu erzielen, die sich auf unsverlassen.

Wir veröffentlichen routinemäßig Informationen, die für Investoren relevant sein

könnten, auf unserer Website unter www.pfizer.com. Mehr über uns erfahren Sie

auf unserer Website unter www.pfizer.com. Folgen Sie uns auch auf Twitter unter

@Pfizer und @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube und klicken Sie auf Like auf

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Offenlegungsmeldung von Pfizer: Die in dieser Presseinformation enthaltenen

Informationen entsprechen dem Stand vom 22. Mai 2018. Pfizer übernimmt keinerlei

Verpflichtung, in dieser Presseerklärung enthaltene zukunftsorientierte Aussagen

aufgrund von neuen Informationen oder zukünftigen Ereignissen und Entwicklungen

zu aktualisieren.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Informationen über SPK-

9001 und das SPK-FIX-Programm, einschließlich deren möglichen Vorteile, mit

denen erhebliche Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen, die dazu führen können,

dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denjenigen abweichen können,

die von solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. Zu den

Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem inhärente Unsicherheiten bei der

Forschung und Entwicklung, einschließlich der Fähigkeit, die antizipierten

Zeitpunkte des Beginns und Abschlusses von klinischen Studien einzuhalten, sowie

die Möglichkeit von unvorteilhaften Studienergebnissen, einschließlich

unvorteilhafter neuer klinischer Daten und zusätzlichen Auswertungen vorhandener

klinischer Daten; Risiken in Zusammenhang mit Ausgangsdaten, einschließlich des

Risikos, dass die endgültigen Ergebnisse der Phase-I/II-Studie zu SPK-9001 bzw.

zusätzlicher klinischer Studien sich von den ursprünglichen Daten unterscheiden

(und auch weniger vorteilhaft sein können); das Risiko, dass die Daten

klinischer Studien unterschiedlichen Auslegungen unterworfen sind und dass

Zulassungsbehörden unsere Ansicht nicht teilen und zusätzliche Daten einfordern

oder eine Zulassung gänzlich ablehnen, auch wenn wir die Daten als ausreichend

erachten, um die Sicherheit und/oder Wirksamkeit eines Produktkandidaten zu

unterstützen; ob Zulassungsbehörden sich mit dem Design und den Ergebnissen

unserer Studien zufrieden stellen; ob und wann Zulassungsanträge bei den

Zulassungsbehörden für SPK-9001 eingereicht werden; ob und wann

Zulassungsbehörden solche Anträge genehmigen werden, was in Abhängigkeit von der

Bewertung seitens der jeweiligen Behörde bezüglich des Nutzen-Risiko-Profils

erfolgt, das sich aus der Gesamtheit der eingereichten Wirksamkeits- und

Sicherheitsdaten ergibt, und im Falle der Genehmigung, ob SPK-9001 kommerziell

erfolgreich sein wird; Entscheidungen der Zulassungsbehörden hinsichtlich der

Produktkennzeichnung und andere Angelegenheiten, die die Verfügbarkeit oder das

wirtschaftliche Potenzial von SPK-9001 beeinträchtigen könnten; sowie

Entwicklungen des Wettbewerbs.

Weitere Erläuterungen zu den Risiken und Unsicherheiten finden Sie im

Geschäftsbericht von Pfizer im Formular 10-K für das am 31. Dezember 2017

beendete Geschäftsjahr sowie in den Nachfolgeberichten im Formular 10-Q,

einschließlich der Kapitel "Risk Factors" (Risikofaktoren) und "Forward-Looking

Information and Factors That May Affect Future Results" (Zukunftsgerichtete

Aussagen und Faktoren, die zukünftige Ergebnisse beeinflussen können) sowie in

den Nachfolgeberichten im Formular 8-K. Diese sind bei der US-amerikanischen

Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission) archiviert und

unter www.sec.gov sowie www.pfizer.com abrufbar.

Anlegerkontakt:

Ryan Asay

Ryan.asay@sparktx.com

+1 (215) 239-6424

Medienkontakt:

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Monique.dasilva@sparktx.com

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Source: Spark Therapeutics, Inc. via GlobeNewswire